Une analyse prospective et rétrospective des effets de l’eteplirsen a été réalisée sur une durée totale de 7 ans grâce à 3 essais cliniques successifs auprès de 12 participant atteints de DMD ; le 3ème essai a concerné 10 d’entre eux et s’est déroulé en vie réelle avec un suivi clinique ordinaire.
Les résultats ont montré :
- un maintien de 2 ans supplémentaires de la capacité à la marche comparé à des garçons atteints de DMD non traités par l’eteplirsen issus de registres ou d’autres essais ; l’âge moyen de la perte de la marche chez les participants traités se situe autour de 15 ans ;
- un déclin moins important de la fonction respiratoire avec une fonction vitale forcée deux fois supérieure sous traitement comparée à celles des participants contrôles.
Cette étude confirme les résultats de l’eteplirsen à 2 ans, sur la marche et la respiration, obtenus dans l’essai PROMOVI de phase III chez 78 garçons atteints de DMD et publiés en juin 2021.
Voir aussi « DMD : les effets positifs à long terme de l’eteplirsen se confirment »
