Premier oligonucléotide anti-sens mis sur la marché par le laboratoire Sarepta Therapeutics dans la myopathie de Duchenne, l’eteplirsen (EXONDYS51®) cible le saut d’exon 51 du gène DMD.
Des données d’efficacité de l’eteplirsen issues de l’essai de phase III PROMOVI viennent d’être publiées dans la revue Journal of neuromuscular disorders.
Une marche qui se maintient mieux et une respiration qui résiste
Dans cet essai en ouvert, 78 garçons âgés de 7 à 16 ans, marchant entre 300 et 450 mètre en 6 minutes au début de l’essai, éligibles au saut de l’exon 51, ont été traités avec 30 mg/kg/semaine d’eteplirsen.
Après 2 ans de traitement, la capacité à la marche et la fonction respiratoire ont été comparées entre la cohorte de patients traités et une cohorte contrôle externe de 15 garçons non traités, non éligibles au saut d’exon 51 et ayant les mêmes capacités initiales à la marche (étude d’histoire naturelle du CINRG DNHS). Les résultats montrent :
- une diminution moins marquée de la distance de marche parcourue en 6 minutes chez les patients traités 2 ans en comparaison du groupe « contrôle » (68,9 mètres versus 133,8 mètres) ;
- une préservation de la fonction respiratoire, avec une capacité vitale forcée deux fois plus importante chez les patients traités ;
- un déclin moteur observé néanmoins chez les patients traités puisque 17,9 % des patients traités ont perdu la marche durant les 2 années de traitement et 46% ne pouvaient plus se relever seul du sol alors qu’ils n’étaient que 13,4% en début d’essai.
Ces résultats sont similaires à ceux obtenus dans deux autres essais de l’eteplirsen. Ils sont à pondérer car l’essai ne comporte pas de groupe « placebo » mais un groupe « contrôle externe » de patients non éligibles au saut d’exon 51.
