Dans la SMA, la bioéquivalence entre Spinraza et son générique GNR-100 démontrée

Le GNR-100 pourrait être le premier médicament générique de Spinraza dans l’amyotrophiefonte musculaire, diminution du volume d’un muscle. spinale proximale liée à SMN1. Une étude russe a montré la bioéquivalence entre les deux produits, dont le principe actif est le nusinersen sodique (oligonucléotide antisens).

• Des analyses comparatives ont montré que les propriétés structurelles et physico-chimiques des deux produits étaient similaires.
• Le profil d’impuretés des deux médicaments est également comparable.
• Les tests réalisés in vitro« Dans le verre », expériences réalisées en laboratoire en dehors de l’organisme. sur des fibroblastes de patients ont montré une augmentation équivalente de la production de protéineMacromolécule formée de l’enchaînement d’acides aminés, codée par un gène. Chaque protéine assure un rôle précis dans l’organisme. SMN fonctionnelle.

La Russie et le Kazakhstan ont autorisé la mise sur le marché de GNR-100, des essais cliniques ayant mis en évidence sa sécurité et son efficacité, confirmant ainsi sa bioéquivalence. S’il était autorisé en France, ce générique permettrait un accès à moindre coût au nusinersen.

Comparative Characterization of a Proposed Generic Nusinersen: Identity of the Oligonucleotide Structure and Equivalence in SMN2 Splicing Activity. Taran S, Smolov M, Degterev M et al. Pharmaceutics. 2026 Jan.

 

Voir aussi « SMA, Myopathie de Duchenne et maladie de Pompe : Lu pour vous 2026 n°8 »