Le projet de création de l’Institut de Myologie a pu se concrétiser grâce aux partenariats engagés avec l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, l’Inserm (Institut National pour la Santé et Recherche Médicale), Sorbonne Université et le CEA (Commissariat à l’Energie Atomique).
En 1958, des malades et leurs familles se rassemblent au sein de l’Association française contre les myopathies avec un objectif : la guérison des maladies neuromusculaires.
Leur stratégie : mener un combat sur tous les fronts de la maladie, de la recherche scientifique à l’aide aux malades et mettre en œuvre une méthode d’intérêt général autour des maladies génétiques et des maladies rares. Pour sortir les malades de l’oubli et remédier à l’absence presque totale de structures de recherches et de soins sur le muscle et ses maladies, l’Association imagine, dès le premier Téléthon, la création d’un Institut qui concentre, sur un même site, toutes les compétences et les connaissances dans ce domaine. En réalisant dix ans plus tard l’Institut de Myologie en partenariat avec avec l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris et l’Inserm, l’AFM-Téléthon contribue ainsi à l’émergence d’une très ancienne discipline médicale : la myologie.
L’AFM-Téléthon a d’abord cherché à comprendre l’origine des maladies, avant d’innover sur les voies de l’aide et de la guérison. En organisant le Téléthon, elle se donne les moyens de financer la recherche et de créer un système de soins, de prise en charge et de diagnostic adapté. Cette stratégie innovante est en train de porter ses fruits puisque certaines de ces maladies réputées incurables sont en essai thérapeutique. L’AFM-Téléthon est ainsi devenue un acteur incontournable dans le domaine de l’économie de la santé et de la recherche scientifique et médicale.
Grâce aux dons du Téléthon (92,9 millions d’euros en 2014), l’association est devenue un acteur majeur de la recherche biomédicale pour les maladies rares en France et dans le monde. Elle soutient aujourd’hui des essais cliniques concernant des maladies génétiques de la vue, du sang, du cerveau, du système immunitaire, du muscle… À travers son laboratoire Généthon, c’est également une association atypique en capacité de concevoir, produire et tester ses propres médicaments de thérapie innovante.
Numéro accueil familles 0 810 811 088 (numéro azur)
Créé et financé par l’AFM-Téléthon, Généthon a pour mission de mettre à la disposition des malades des traitements innovants de thérapie génique. Après avoir joué un rôle pionnier dans le décryptage du génome humain, Généthon est aujourd’hui, avec plus de 200 chercheurs, médecins, ingénieurs, spécialistes des affaires réglementaires…, un des principaux centres internationaux de recherche et développement préclinique et clinique de traitements de thérapie génique pour les maladies rares. Généthon dispose également du plus important site au monde de production de médicaments de thérapie génique, Généthon Bioprod. Généthon a reçu le Prix Galien 2012 pour la Recherche pharmaceutique (France) et a été ainsi le premier laboratoire à but non lucratif à recevoir cette distinction prestigieuse.
Premier groupe hospitalier européen, l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris constitue un pôle de référence en matière d’accueil des malades, de soins et d’enseignement de la médecine et de la recherche clinique. Dès 1987, elle soutient le projet de l’AFM et lui ouvre le site prestigieux de la Pitié-Salpêtrière. Elle a en charge, à l’Institut de Myologie, la consultation pluridisciplinaire sur les maladies neuromusculaires, précédemment située au Pavillon Risler de ce même
hôpital.
Créé en 1964, l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm) est un établissement public, placé sous la double tutelle du Ministère de l’Enseignement supérieur et de la recherche et du ministère de la Santé. Ses chercheurs ont pour vocation l’étude de toutes les maladies, des plus fréquentes aux plus rares. L’Inserm soutient près de 300 laboratoires répartis sur le territoire français. L’ensemble des équipes regroupe près de 13 000 chercheurs, ingénieurs, techniciens, gestionnaires. L’Inserm est membre de l’Alliance nationale pour les sciences de la vie et de la santé, fondée en avril 2009. En 2014, l’Inserm a célèbré ses 50 ans.
Créé en 1945, le CEA est un organisme public de recherche technologique. Le CEA conduit les recherches nécessaires à la mise en œuvre de la politique décidée par le gouvernement dans les domaines du nucléaire de défense, de l’énergie nucléaire et des énergies alternatives, et du développement technologique. Ses domaines d’activité couvrent notamment la recherche sur les sciences du vivant, qui est regroupée au sein d’une direction spécifique, la DSV. Le premier axe de recherche de la DSV concerne l’étude des effets des rayonnements ionisants sur la matière vivante. Ces études de radiobiologie sont menées tant au niveau moléculaire et cellulaire qu’à l’échelle de l’organisme, et recouvrent la compréhension des mécanismes d’interaction entre rayonnements et molécules biologiques, l’analyse des réponses au niveau des cellules, des tissus et des organismes. Les aspects de radiotoxicologie, et de toxicologie nucléaire en général, sont également explorés. Ces recherches associent l’étude du génome, la biologie moléculaire et cellulaire, à l’étude de pathologies spécifiques. Le second axe de recherche privilégié de la DSV porte sur les applications aux sciences du vivant de technologies issues du nucléaire (développement de techniques de marquage et de nouveaux marqueurs), et sur leurs applications en imagerie médicale, biologie structurale et ingénierie des protéines.
Sorbonne Université dont le rôle est de dispenser le savoir et d’accompagner l’essor des nouvelles disciplines participe au développement des connaissances sur la biologie neuromusculaire. L’existence d’un Diplôme Inter-Universitaire de Myologie marque une étape importante dans la prise en compte du muscle et de ses maladies dans les études en médecine.
