Faits marquants 2019

L’année 2019 a été jalonnée d’événements, de nominations et de nouveaux projets témoignant du dynamisme de l’Institut de Myologie et de l’engagement de ses équipes autour d’une même ambition, l’intérêt du patient, la Myologie et ses avancée.

01 / PLAN STRATÉGIQUE ET PROJET FONDATION DE MYOLOGIE
L’élaboration du plan stratégique 2019-2024 a permis de donner une feuille de route déclinée en objectifs et priorités stratégiques d’ici les Jeux Olympiques Paris 2024. Le projet de création de la Fondation s’inscrit plus que jamais dans cette optique avec une dimension nationale et internationale, tenant compte des recommandations des experts du « Scientific Advisory Board » (SAB), en lien avec les objectifs stratégiques. Une accélération de cette ambition passe par la construction d’un bâtiment qui permettrait de regrouper les experts et d’ en accroître le nombre.

02 / CENTRE DE RECHERCHE EN MYOLOGIE
> L’évaluation par un jury international mandaté par le Haut Conseil de l’évaluation de la recherche et de l’enseignement supérieur (Hcéres), en 2018, du Centre de Recherche a permis la création de l’unité mixte de recherche, par l’Inserm et Sorbonne Université, pour la période 2019-2023.

> En 2019, des experts en myologie du monde entier du SAB international ont évalué les activités de l’ensemble de l’Institut de Myologie. Ce comité scientifique a reconnu la qualité et l’excellence des travaux menés par les équipes. Une forte recommandation a porté sur le regroupement de celles-ci au sein d’un même bâtiment.

03 / ÉTUDES CLINIQUES
> En 2019, l’institut I-Motion pédiatrique a pris en charge 110 patients qui ont été inclus dans seize protocoles de recherche clinique (dont deux études de thérapie génique) et trois études prospectives. Ces protocoles concernent la myopathie de Duchenne (DMD), l’amyotrophie spinale (SMA) et les myopathies myotubulaires et centronucléaires.

> Une nouvelle plateforme d’essais cliniques I-Motion Adultes a vu le jour en septembre 2019 à l’Institut de Myologie afin de permettre une prise en charge des essais cliniques chez les patients neuromusculaires adultes. Depuis janvier 2020, trois études ont été mises en place : une étude d’histoire naturelle et deux essais thérapeutiques. Les études actives et en cours de mise en place ciblent plusieurs pathologies neuromusculaires dont l’amyotrophie spinale, la myasthénie, les myopathies auto-immunes et la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA). La plateforme mène aussi plusieurs études rétrospectives visant à valoriser les données déjà acquises au cours des années chez des patients atteints de différentes maladies neuromusculaires.

04 / PÔLES DE RECHERCHE
> MYOBANK-AFM
En 2019, la Myobank-AFM a poursuivi la collecte de ressources biologiques et également de fluides enfants et adultes traités par nusinersen, nouvelle thérapie pour l’amyotrophie spinale. Cela va permettre de poursuivre le développement de nouvelles recherches portées notamment par le Centre de Recherche en Myologie de l’Institut.

> LABORATOIRE DE PHYSIOLOGIE ET D’ÉVALUATION NEUROMUSCULAIRE
Plusieurs projets majeurs ont été menés en 2019 par le laboratoire :

  • RESPIMYO : Poursuite du projet Respimyo qui a vu le jour en 2018 grâce au soutien financier de la Fondation EDF.

• Réalisation d’une étude sur l’utilisation de l’échographie par onde de cisaillement pour l’évaluation de la dysfonction diaphragmatique chez le patient ventilé en réanimation.
• Validation de l’utilisation de l’échographie ultrarapide pour l’évaluation de la contractilité du diaphragme en réponse à une stimulation artificielle chez le sujet sain.

  • ÉLECMYO :

• Dépôt d’un brevet pour une méthode d’évaluation du volume musculaire régional maigre d’un segment. Cette approche portable et accessible permettra d’évaluer le volume musculaire régional et sa modification dans des contextes physiologiques et physiopathologiques variés.

  • MYOTOOLS :

• Validation d’un nouveau MyoTool per-mettant une mesure facilitée de la force du quadriceps (le MyoQuad)

05 / PRISE EN CHARGE CLINIQUE : CRÉATION DU SERVICE DE NEURO-MYOLOGIE
Une restructuration de l’AP-HP en 2019 a conduit à la création de départements médico-universitaires. C’est dans ce cadre qu’a été créé le service de Neuro-Myologie au sein du département médico-universitaire de neurosciences en juillet 2019. Il s’appuie sur la fusion de deux composantes du centre de référence des maladies neuromusculaires Nord/Est/Ile-de-France : le centre de référence des maladies neuromusculaires, coordonné par le Dr Tanya Stojkovic et celui des canalopathies, coordonné par le Pr Bertrand Fontaine. Ce passage d’une consultation qui était adossée au service de neurologie, à un service de Neuro-Myologie à part entière, avec son propre budget et une autonomie de gestion, est une étape importante pour la reconnaissance de la myologie qui est l’objectif majeur du plan stratégique de l’Institut. Pour les malades, cela se traduit par une amélioration de la sécurité des soins et donc de leur qualité, un accès à l’innovation et l’inclusion dans des essais thérapeutiques qui seront menés par la plateforme dédiée, I-Motion Adultes, créée en parallèle.

07 / NOMINATIONS
> Nomination du Pr Bertrand Fontaine à la direction du Centre de Recherche en Myologie à la suite de Gillian Butler-Browne, PhD.
> Nomination du Pr Bertrand Fontaine à la direction du service de Neuro-Myologie.
> Nomination du Dr Giorgia Quérin comme Médecin coordinateur de la nouvelle plateforme Essais cliniques I-Motion Adultes.
> Nomination de Harmen Reyngoudt, PhD et Benjamin Marty, PhD à la direction du Laboratoire d’imagerie et de spectroscopie par Résonance Magnétique Nucléaire (RMN)