Faits marquants 2018

Élaboration du projet stratégique 2019 – 2024 avec les équipes pour donner pour la première fois une feuille de route déclinée en objectifs et priorités stratégiques d’ici les Jeux Olympiques Paris 2024 dans lesquels l’Institut souhaite s’inscrire.

Pour le pôle recherche

  • Nomination de Bertrand Fontaine à la Direction du centre de recherche en Myologie à la suite de Gillian Butler-Browne.
  • Une partie de l’activité des chercheurs a été consacrée à la procédure d’évaluation de l’HCERES pour le renouvellement de l’unité pour la période 2019-2023. L’évaluation s’est déroulée dans de très bonnes conditions. Le SAB réuni à cet effet composé d’experts en myologie du monde entier a reconnu la qualité et l’excellence des travaux menés par les équipes. Une forte recommandation a porté sur le regroupement des équipes au sein d’un même bâtiment.
  • Arrivée du groupe de Geneviève Gourdon qui rejoint l’équipe de Denis Furling.
  • Engagement de nombreux chantiers de valorisation, grâce notamment à l’arrivée d’un business développer au sein de l’AIM.

À propos de l’activité de recherche clinique

  • L’institut I-Motion a eu à sa charge en 2018 une vingtaine d’études cliniques dont 16 études thérapeutiques et 4 études observationnelles. Parmi ces études, 10 pour la DMD (avec Roche, Sarepta, PTC, Santhera , Italfarmaco, et Wave), 5 pour la SMA (avec Avexis, Roche, Biogen) et 3 pour les myopathies myotubulaires et centro-nucléaires (avec Audentes, Dynacure), 2 pour la maladie de pompe avec Sanofi.
  • L’année 2018 a constitué une année cruciale avec le démarrage des essais de thérapie génique (MTM et préparation d’un essai pour la SMA). I-motion est reconnu désormais comme le centre expert pour ces nouvelles technologies.

Myobank

En 2018 et à l’occasion des travaux autour du Nusinersen, la Myobank a été autorisée à recueillir des fluides en plus des ressources biologiques déjà autorisées. Cela va permettre de développer de nouvelles recherches pour le compte du centre de recherche et l’ensemble des équipes de l’Institut.

Laboratoire de physiologie et d’évaluation

Deux projets majeurs ont pu être lancés en 2018 par le laboratoire grâce à l’arrivée de financements extérieurs très importants :

  • RESPIMYO : financement de la Fondation EDF. Évaluation du diaphragme par des techniques non invasives en lien avec le service de pneumologie de la Pitié Salpêtrière.
  • ASSISTMYO : initiation du projet en 2018 financé par les dons reçus dans le cadre de la campagne de collecte IFI, ce financement sera complété en 2019 par un don de 500 k$ (428 K€) accordé par une donatrice. Evaluation d’outils de compensation et à terme mise en place d’une plateforme de compensation pour les patients.

Pôle clinique

Sous l’impulsion de Bertrand Fontaine, Chargé de Mission auprès de la présidente de l’AIM, un projet de mise en place au sein du GH la Pitié Salpêtrière d’un service de neuro-myologie situé à la Pitié Salpêtrière et disposant de lits dédiés aux malades neuromusculaires a été élaboré et bien accueilli par la gouvernance locale. Ce service pourrait être créé en 2019.

Projet fondation

Les dons encaissés en 2018 au titre de la collecte organisée pour le projet fondation se sont élevés à 679 K€. Les dépenses concernant le projet fondation se sont élevées à 548 K€.

  • Les dons non consommés en 2018 ont été portés en fonds dédiés.
  • Les frais de collecte se sont élevés à 145 K€.
  • Les dépenses financées par les dons sont composées de :
    • coordination projet fondation
    • études et expertises juridique et fiscale pour la création de la fondation
    • projets AO grands donateurs et projet stratégique pré-traitement DMD
    • équipement des plateforme