Les essais en cours

3 essais cliniques en cours

ASPIRO

Etude clinique de phase 1/2 randomisee, controlee, en ouvert, a dose ascendante, visant a evaluer l'innocuite et l'efficacite preliminaire de l'AT132, une therapie genique delivree par vecteur AAV8 chez des patients atteints de myopathie myotubulaire liee a l'X (XLMTM).

Etude clinique de phase 1/2 randomisee, controlee, en ouvert, a dose ascendante, visant a evaluer l’innocuite et l’efficacite preliminaire de l’AT132, une therapie genique delivree par vecteur AAV8 chez des patients atteints de myopathie myotubulaire liee a l’X (XLMTM).

Code
ASPIRO
Maladie
Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires
Investigateur principal
Andreea Seferian
Promoteur
Audentes Therapeutics
Statut
Active
Public
Pediatriques
Phase
Phase I
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

Voir sur ClinicalTrials.gov

NatHis-CNM

Etude prospective et longitudinale evaluant l'histoire naturelle et la fonction motrice chez les patients atteints de myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires.

Etude prospective et longitudinale evaluant l’histoire naturelle et la fonction motrice chez les patients atteints de myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires.

Code
NatHis-CNM
Maladie
Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires
Investigateur principal
Andreea Seferian
Promoteur
AIM
Statut
Termine
Public
Adultes, Pediatriques

Voir sur ClinicalTrials.gov

NH-CNM-001

Etude prospective et longitudinale de l'histoire naturelle et de l'etat fonctionnel des patients atteints de myopathies centronucleaires.

Etude prospective et longitudinale de l’histoire naturelle et de l’etat fonctionnel des patients atteints de myopathies centronucleaires.

Code
NH-CNM-001
Maladie
Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires
Investigateur principal
Anthony Behin
Statut
En preparation
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes