La myopathie myotubulaire est une maladie génétique rare et sévère de la musculature squelettique. Les garçons atteints manifestent dès la naissance une hypotonie et une faiblesse musculaire généralisées.
Essai actuellement mené à l’Institut :
- ASPIRO : Étude clinique de phase 1/2, randomisée, contrôlée, en ouvert, à dose ascendante, avec sujet témoins concomitants recevant le traitement retardé, visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité préliminaire de l’AT132, une thérapie génique délivrée par vecteur AAV8 chez des patients atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X (XLMTM)
Acronyme |
ASPIRO |
| Produit expérimental | AT132 |
| Investigateur principal | Andreea Seferian |
| Promoteur | Audentes Therapeutics |
| Statut de l’étude | Active |
| Statut du recrutement | Terminé |
| Population | Pédiatrique |
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