- PTA17333 Avaglucosidase : Une étude multicentrique française de phase 4 d’extension en ouvert de la sécurité et de l’efficacité à long terme chez des patients atteints de la maladie de Pompe qui ont précédemment participé à des études de développement de l’avalglucosidase en France.
- Registre Français de la maladie de Pompe
- Registre international de la maladie de Pompe
| Acronyme | PTA17333 Avaglucosidase | Registre français de la maladie de Pompe | Registre international de la maladie de Pompe | 
| Produit expérimental | Avalglucosidase alpha | – | – | 
| Investigateur principal | Anthony Behin | Pascal Laforet | Pascal Laforet (pour la France) | 
| Promoteur | Sanofi | Institut de Myologie | Sanofi | 
| Statut de l’étude | Active | Active | Active | 
| Statut du recrutement | Terminé | ||
| Population | Adulte | Adulte | Adulte | 
| + infos sur clinicaltrials.gov | 
Contact : essais-adultes@institut-myologie.org
