Les essais en cours - Institut Myologie

FSHD2-INSIGHT

Etude prospective de 18 mois sur l'histoire naturelle de la FSHD2 pour comprendre la physiopathologie et la progression de la maladie.

Etude prospective de 18 mois sur l’histoire naturelle de la FSHD2 pour comprendre la physiopathologie et la progression de la maladie.

Code: FSHD2-INSIGHT
Maladie: Myopathie facio-scapulo-humerale
Investigateur principal: Marion Masingue
Promoteur: CHU Nice
Statut: Active
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

MOM-M281-011

Phase 3, randomisee, en double-aveugle, controlee par placebo, multicentrique destinee a evaluer l'efficacite, l'innocuite, la pharmacodynamique et la pharmacocinetique du nipocalimab.

Phase 3, randomisee, en double-aveugle, controlee par placebo, multicentrique destinee a evaluer l’efficacite, l’innocuite, la pharmacodynamique et la pharmacocinetique du nipocalimab.

Code: MOM-M281-011
Maladie: Myasthenie auto-immune
Investigateur principal: Sophie Demeret
Promoteur: Jannsen-Cilag
Statut: En cours
Public: Adultes
Phase: Phase III
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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ASPIRO

Etude clinique de phase 1/2 randomisee, controlee, en ouvert, a dose ascendante, visant a evaluer l'innocuite et l'efficacite preliminaire de l'AT132, une therapie genique delivree par vecteur AAV8 chez des patients atteints de myopathie myotubulaire liee a l'X (XLMTM).

Etude clinique de phase 1/2 randomisee, controlee, en ouvert, a dose ascendante, visant a evaluer l’innocuite et l’efficacite preliminaire de l’AT132, une therapie genique delivree par vecteur AAV8 chez des patients atteints de myopathie myotubulaire liee a l’X (XLMTM).

Code: ASPIRO
Maladie: Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires
Investigateur principal: Andreea Seferian
Promoteur: Audentes Therapeutics
Statut: Active
Public: Pediatriques
Phase: Phase I
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

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MYAPATH

Constitution d'une collection de ressources biologiques pour l'etude de pathologies pouvant conduire a une myasthenie autoimmune.

Constitution d’une collection de ressources biologiques pour l’etude de pathologies pouvant conduire a une myasthenie autoimmune.

Code: MYAPATH
Maladie: Myasthenie auto-immune
Investigateur principal: Anthony Behin
Promoteur: AIM
Statut: En cours
Public: Adultes

NatHis-CNM

Etude prospective et longitudinale evaluant l'histoire naturelle et la fonction motrice chez les patients atteints de myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires.

Etude prospective et longitudinale evaluant l’histoire naturelle et la fonction motrice chez les patients atteints de myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires.

Code: NatHis-CNM
Maladie: Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires
Investigateur principal: Andreea Seferian
Promoteur: AIM
Statut: Termine
Public: Adultes, Pediatriques

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MS700568_0183

Phase 3, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, a trois bras et a trois periodes, visant a evaluer l'efficacite et l'innocuite d'une nouvelle formulation de cladribine orale.

Phase 3, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, a trois bras et a trois periodes, visant a evaluer l’efficacite et l’innocuite d’une nouvelle formulation de cladribine orale.

Code: MS700568_0183
Maladie: Myasthenie auto-immune
Investigateur principal: Anthony Behin
Promoteur: Merck
Statut: En preparation
Public: Adultes
Phase: Phase III
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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NH-CNM-001

Etude prospective et longitudinale de l'histoire naturelle et de l'etat fonctionnel des patients atteints de myopathies centronucleaires.

Etude prospective et longitudinale de l’histoire naturelle et de l’etat fonctionnel des patients atteints de myopathies centronucleaires.

Code: NH-CNM-001
Maladie: Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires
Investigateur principal: Anthony Behin
Statut: En preparation
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

LOU064O12301

Phase III randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, visant a evaluer l'efficacite et la securite de l'inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton chez des patients atteints de myasthenie generalisee.

Phase III randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, visant a evaluer l’efficacite et la securite de l’inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton chez des patients atteints de myasthenie generalisee.

Code: LOU064O12301
Maladie: Myasthenie auto-immune
Investigateur principal: Anthony Behin
Promoteur: Novartis
Statut: En preparation
Public: Adultes
Phase: Phase III
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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ARMGO – CL-EPI-001

Etude observationnelle menee chez des participants atteints de myopathies associees au recepteur 1 de la ryanodine (RYR1-RM) visant a determiner les mesures du critere d'evaluation optimal.

Etude observationnelle menee chez des participants atteints de myopathies associees au recepteur 1 de la ryanodine (RYR1-RM) visant a determiner les mesures du critere d’evaluation optimal.

Code: ARMGO-CL-EPI-001
Maladie: Myopathies congenitales
Investigateur principal: Ana Ferreiro
Promoteur: ARMGO
Statut: En preparation
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

IMCOMG

Corticotherapie immediate et rituximab pour prevenir la generalisation dans la myasthenie oculaire : essai controle randomise multicentrique en ouvert de type PROBE.

Code: IMCOMG
Maladie: Myasthenie auto-immune
Investigateur principal: Sophie Demeret
Promoteur: Fondation Rothschild
Statut: En preparation
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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Jain COS – Etude internationale dysferlinopathies

Etude internationale portant sur les criteres cliniques d'evolution de la maladie dans les dysferlinopathies, une forme de myopathie des ceintures.

Etude internationale portant sur les criteres cliniques d’evolution de la maladie dans les dysferlinopathies, une forme de myopathie des ceintures.

Code: Jain-COS
Maladie: Myopathies des ceintures
Investigateur principal: Tanya Stojkovic
Promoteur: AIM
Statut: En stand by
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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Becker-Coeur

Atteinte cardiaque dans la myopathie de Becker : evaluation de marqueurs pronostiques.

Code: Becker-Coeur
Maladie: Dystrophie musculaire de Becker
Investigateur principal: K. Wahbi
Promoteur: AIM
Statut: En cours
Public: Adultes

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ATA-001-FKRP

Etude multicentrique de phase 1-2 (2 etapes) visant a evaluer la securite et l'efficacite du GNT0006 par voie intraveineuse, vecteur viral adeno-associe portant le gene FKRP, chez des patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures liee au gene FKRP (LGMD…

Etude multicentrique de phase 1-2 (2 etapes) visant a evaluer la securite et l’efficacite du GNT0006 par voie intraveineuse, vecteur viral adeno-associe portant le gene FKRP, chez des patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures liee au gene FKRP (LGMD R9, anciennement LGMD2I).

Code: ATA-001-FKRP
Maladie: Myopathies des ceintures
Investigateur principal: Tanya Stojkovic
Promoteur: ATAMYO Therapeutics
Statut: Active
Public: Adultes
Phase: Phase I
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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EDG-5506 BMD

Etude de phase II randomisee, en double aveugle et controlee contre placebo visant a evaluer la securite d'emploi, les biomarqueurs et la pharmacocinetique de l'EDG-5506, ainsi que ses effets sur les mesures fonctionnelles chez des adultes et des adolescents atteints…

Etude de phase II randomisee, en double aveugle et controlee contre placebo visant a evaluer la securite d’emploi, les biomarqueurs et la pharmacocinetique de l’EDG-5506, ainsi que ses effets sur les mesures fonctionnelles chez des adultes et des adolescents atteints de dystrophie musculaire de Becker.

Code: EDG-5506 BMD
Maladie: Dystrophie musculaire de Becker
Investigateur principal: T. Stojkovic
Promoteur: Edgewise Th
Statut: Active
Public: Adultes
Phase: Phase II
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

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ATA-003-GSAR (Atamyo)

Etude de phase 1-2, en ouvert, d'escalade de dose pour evaluer la securite de 3 doses d'ATA-200 intraveineux, un vecteur viral adeno-associe portant le gene de la gamma-sarcoglycane humaine, chez des patients atteints de gamma-sarcoglycanopathie (LGMD R5, anciennement LGMD 2C).

Etude de phase 1-2, en ouvert, d’escalade de dose pour evaluer la securite de 3 doses d’ATA-200 intraveineux, un vecteur viral adeno-associe portant le gene de la gamma-sarcoglycane humaine, chez des patients atteints de gamma-sarcoglycanopathie (LGMD R5, anciennement LGMD 2C).

Code: ATA-003-GSAR
Maladie: Myopathies des ceintures
Investigateur principal: Marina Colella
Promoteur: ATAMYO Therapeutics
Statut: En preparation
Public: Pediatriques
Phase: Phase I
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

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GNT-016-MDYF

Essai clinique d'une therapie genique avec une microdystrophine (GNT0004) dans la DMD : etude de therapie genique utilisant une microdystrophine pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Essai clinique d’une therapie genique avec une microdystrophine (GNT0004) dans la DMD : etude de therapie genique utilisant une microdystrophine pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Code: GNT-016-MDYF
Maladie: Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal: Silvana De Lucia
Promoteur: Genethon
Statut: En attente
Public: Pediatriques
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

Registre COL6

Caracterisation phenotypique et moleculaire d'une cohorte de patients ayant une myopathie reliee au gene COL6 (etude retrospective).

Caracterisation phenotypique et moleculaire d’une cohorte de patients ayant une myopathie reliee au gene COL6 (etude retrospective).

Code: Registre-COL6
Maladie: Myopathies liees au collagene de type VI
Investigateur principal: Tanya Stojkovic
Promoteur: AP-HP
Statut: En cours
Public: Adultes

MIS51ON

Etude randomisee, en double aveugle, de determination et de comparaison de doses d'eteplirsen dans la DMD, evaluant l'innocuite et l'efficacite d'une dose elevee d'eteplirsen chez des patients atteints de DMD avec mutations par deletion susceptibles de repondre au saut de…

Etude randomisee, en double aveugle, de determination et de comparaison de doses d’eteplirsen dans la DMD, evaluant l’innocuite et l’efficacite d’une dose elevee d’eteplirsen chez des patients atteints de DMD avec mutations par deletion susceptibles de repondre au saut de l’exon 51.

Code: MIS51ON
Maladie: Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal: Andreea Seferian
Promoteur: SAREPTA
Statut: Active
Public: Pediatriques
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

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Col6-RD

Etude sur les modificateurs des dystrophies liees au collagene (COL6-RD). Identification des modificateurs genetiques qui determinent la gravite de la myopathie COL6 (ICF).

Code: Col6-RD
Maladie: Myopathies liees au collagene de type VI
Investigateur principal: Tanya Stojkovic
Promoteur: AIM
Statut: En preparation
Public: Adultes

Italfarmaco 51

Etude en ouvert sur la securite, la tolerance et l'efficacite a long terme du givinostat dans la DMD : etude evaluant la securite, la tolerance et l'efficacite a long terme du givinostat chez l'ensemble des patients atteints de dystrophie musculaire…

Etude en ouvert sur la securite, la tolerance et l’efficacite a long terme du givinostat dans la DMD : etude evaluant la securite, la tolerance et l’efficacite a long terme du givinostat chez l’ensemble des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ayant precedemment ete traites.

Code: Italfarmaco-51
Maladie: Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal: Odile Boespflug-Tanguy
Promoteur: Italfarmaco
Statut: Active
Public: Pediatriques
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

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