Les essais en cours - Institut Myologie

Registre COL6

Caracterisation phenotypique et moleculaire d'une cohorte de patients ayant une myopathie reliee au gene COL6 (etude retrospective).

Caracterisation phenotypique et moleculaire d’une cohorte de patients ayant une myopathie reliee au gene COL6 (etude retrospective).

Code: Registre-COL6
Maladie: Myopathies liees au collagene de type VI
Investigateur principal: Tanya Stojkovic
Promoteur: AP-HP
Statut: En cours
Public: Adultes

MIS51ON

Etude randomisee, en double aveugle, de determination et de comparaison de doses d'eteplirsen dans la DMD, evaluant l'innocuite et l'efficacite d'une dose elevee d'eteplirsen chez des patients atteints de DMD avec mutations par deletion susceptibles de repondre au saut de…

Etude randomisee, en double aveugle, de determination et de comparaison de doses d’eteplirsen dans la DMD, evaluant l’innocuite et l’efficacite d’une dose elevee d’eteplirsen chez des patients atteints de DMD avec mutations par deletion susceptibles de repondre au saut de l’exon 51.

Code: MIS51ON
Maladie: Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal: Andreea Seferian
Promoteur: SAREPTA
Statut: Active
Public: Pediatriques
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

Voir sur ClinicalTrials.gov

Col6-RD

Etude sur les modificateurs des dystrophies liees au collagene (COL6-RD). Identification des modificateurs genetiques qui determinent la gravite de la myopathie COL6 (ICF).

Code: Col6-RD
Maladie: Myopathies liees au collagene de type VI
Investigateur principal: Tanya Stojkovic
Promoteur: AIM
Statut: En preparation
Public: Adultes

Italfarmaco 51

Etude en ouvert sur la securite, la tolerance et l'efficacite a long terme du givinostat dans la DMD : etude evaluant la securite, la tolerance et l'efficacite a long terme du givinostat chez l'ensemble des patients atteints de dystrophie musculaire…

Etude en ouvert sur la securite, la tolerance et l’efficacite a long terme du givinostat dans la DMD : etude evaluant la securite, la tolerance et l’efficacite a long terme du givinostat chez l’ensemble des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ayant precedemment ete traites.

Code: Italfarmaco-51
Maladie: Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal: Odile Boespflug-Tanguy
Promoteur: Italfarmaco
Statut: Active
Public: Pediatriques
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

Voir sur ClinicalTrials.gov

ADSVF-in-IBM – Therapie cellulaire myosite a inclusions

Injection intramusculaire de cellules autologues issues de la fraction stromale vasculaire du tissu adipeux : essai de phase I.

Code: ADSVF-in-IBM
Maladie: Myosites
Investigateur principal: O. Benveniste
Promoteur: APHP (PHRC)
Statut: Active
Public: Adultes
Phase: Phase I
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

GNT-014-MDYF – Histoire naturelle de la DMD

Etude prospective, interventionnelle, de reference examinant l'evolution naturelle de la DMD chez de jeunes patients ages de 4 a 6 ans de sexe masculin.

Etude prospective, interventionnelle, de reference examinant l’evolution naturelle de la DMD chez de jeunes patients ages de 4 a 6 ans de sexe masculin.

Code: GNT-014-MDYF
Maladie: Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal: Silvana De Lucia
Promoteur: Genethon
Statut: Active
Public: Pediatriques
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

Voir sur ClinicalTrials.gov

IgPro20_3007 – Etude RECLAIIM

Evaluation de l'efficacite, la securite et la pharmacocinetique d'IgPro20 chez les adultes atteints de dermatomyosite.

Evaluation de l’efficacite, la securite et la pharmacocinetique d’IgPro20 chez les adultes atteints de dermatomyosite.

Code: IgPro20_3007
Maladie: Myosites
Investigateur principal: O. Benveniste
Promoteur: CSL Behring
Statut: Active
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

UMD-DMD – Banque de donnees Dystrophinopathies

Banque de donnees des dystrophinopathies regroupant les laboratoires francais de diagnostic moleculaire et tous les centres de reference et competence neuromusculaire.

Code: UMD-DMD
Maladie: Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal: Rabah Ben Yaou / France Leturcq / Sylvie Tuffery-Giraud
Promoteur: Laboratoires francais de diagnostic moleculaire des dystrophinopathies + tous les centres de reference et competence MNM
Statut: En cours
Public: Adultes, Pediatriques

Voir sur ClinicalTrials.gov

DT4RD

Faisabilite, validation et application d'outils numeriques pour le suivi de patients atteints de pathologies neuromusculaires dans la vie quotidienne.

Faisabilite, validation et application d’outils numeriques pour le suivi de patients atteints de pathologies neuromusculaires dans la vie quotidienne.

Code: DT4RD
Maladie: Etudes transversales
Investigateur principal: Marion Masingue
Promoteur: AIM
Statut: Active
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

Resolve France Expansion – CTRN FSHD France

Etude IRM prospective de 18 mois pour la dystrophie musculaire facio-scapulo-humerale.

Code: Resolve-France-Expansion
Maladie: Myopathie facio-scapulo-humerale
Investigateur principal: Teresinha Evangelista
Promoteur: CHU de Nice
Statut: Active
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

ARGX113-2308 ADAPT (Seroneg)

Phase III, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo visant a evaluer l'efficacite et la securite d'emploi de l'efgartigimod IV chez des patients adultes atteints de myasthenie grave generalisee seronegative.

Phase III, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo visant a evaluer l’efficacite et la securite d’emploi de l’efgartigimod IV chez des patients adultes atteints de myasthenie grave generalisee seronegative.

Code: ARGX113-2308
Maladie: Myasthenie auto-immune
Investigateur principal: Sophie Demeret
Promoteur: Argenx
Statut: Active
Public: Adultes
Phase: Phase III
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

PROGRESS FSHD

Evaluation a distance et intelligence artificielle pour valider de nouvelles mesures, des biomarqueurs et de nouvelles cibles therapeutiques dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humerale.

Code: PROGRESS-FSHD
Maladie: Myopathie facio-scapulo-humerale
Investigateur principal: Teresinha Evangelista
Promoteur: CHU de Nice
Statut: Active
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

ARGX-113-2003 – ADAPT NXT

Phase 3b, randomisee, ouverte et en groupes paralleles pour evaluer differents schemas posologiques d'efgartigimod intraveineux chez les patients atteints de myasthenie generalisee.

Phase 3b, randomisee, ouverte et en groupes paralleles pour evaluer differents schemas posologiques d’efgartigimod intraveineux chez les patients atteints de myasthenie generalisee.

Code: ARGX-113-2003 – ADAPT NXT
Maladie: Myasthenie auto-immune
Investigateur principal: Sophie Demeret
Promoteur: Argenx
Statut: Active
Public: Adultes
Phase: Phase III
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

ReSOLVE FSHD International

Preparation des essais cliniques pour resoudre les obstacles au developpement des medicaments dans la FSHD.

Code: ReSOLVE-FSHD-International
Maladie: Myopathie facio-scapulo-humerale
Investigateur principal: Guillaume Bassez
Promoteur: CHU de Nice
Statut: Active
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

R3918-MG-2018

Efficacite et innocuite de la therapie associant pozelimab et cemdisiran chez les patients atteints de myasthenie auto-immune.

Code: R3918-MG-2018
Maladie: Myasthenie auto-immune
Investigateur principal: Sophie Demeret
Promoteur: Regeneron
Statut: En cours
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

FSHD2-INSIGHT

Etude prospective de 18 mois sur l'histoire naturelle de la FSHD2 pour comprendre la physiopathologie et la progression de la maladie.

Etude prospective de 18 mois sur l’histoire naturelle de la FSHD2 pour comprendre la physiopathologie et la progression de la maladie.

Code: FSHD2-INSIGHT
Maladie: Myopathie facio-scapulo-humerale
Investigateur principal: Marion Masingue
Promoteur: CHU Nice
Statut: Active
Public: Adultes
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

MOM-M281-011

Phase 3, randomisee, en double-aveugle, controlee par placebo, multicentrique destinee a evaluer l'efficacite, l'innocuite, la pharmacodynamique et la pharmacocinetique du nipocalimab.

Phase 3, randomisee, en double-aveugle, controlee par placebo, multicentrique destinee a evaluer l’efficacite, l’innocuite, la pharmacodynamique et la pharmacocinetique du nipocalimab.

Code: MOM-M281-011
Maladie: Myasthenie auto-immune
Investigateur principal: Sophie Demeret
Promoteur: Jannsen-Cilag
Statut: En cours
Public: Adultes
Phase: Phase III
Lieu d'essai: I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

ASPIRO

Etude clinique de phase 1/2 randomisee, controlee, en ouvert, a dose ascendante, visant a evaluer l'innocuite et l'efficacite preliminaire de l'AT132, une therapie genique delivree par vecteur AAV8 chez des patients atteints de myopathie myotubulaire liee a l'X (XLMTM).

Etude clinique de phase 1/2 randomisee, controlee, en ouvert, a dose ascendante, visant a evaluer l’innocuite et l’efficacite preliminaire de l’AT132, une therapie genique delivree par vecteur AAV8 chez des patients atteints de myopathie myotubulaire liee a l’X (XLMTM).

Code: ASPIRO
Maladie: Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires
Investigateur principal: Andreea Seferian
Promoteur: Audentes Therapeutics
Statut: Active
Public: Pediatriques
Phase: Phase I
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

Voir sur ClinicalTrials.gov

MYAPATH

Constitution d'une collection de ressources biologiques pour l'etude de pathologies pouvant conduire a une myasthenie autoimmune.

Constitution d’une collection de ressources biologiques pour l’etude de pathologies pouvant conduire a une myasthenie autoimmune.

Code: MYAPATH
Maladie: Myasthenie auto-immune
Investigateur principal: Anthony Behin
Promoteur: AIM
Statut: En cours
Public: Adultes

NatHis-CNM

Etude prospective et longitudinale evaluant l'histoire naturelle et la fonction motrice chez les patients atteints de myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires.

Etude prospective et longitudinale evaluant l’histoire naturelle et la fonction motrice chez les patients atteints de myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires.

Code: NatHis-CNM
Maladie: Myopathie myotubulaire et autres myopathies centronucleaires
Investigateur principal: Andreea Seferian
Promoteur: AIM
Statut: Termine
Public: Adultes, Pediatriques

Voir sur ClinicalTrials.gov