Les essais en cours

6 essais cliniques en cours

DYNE101-DM1-201

Etude randomisee, controlee par placebo, a doses multiples ascendantes, evaluant l'innocuite, la tolerance, la pharmacodynamique, l'efficacite et la pharmacocinetique du DYNE-101 administre a des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1.

Etude randomisee, controlee par placebo, a doses multiples ascendantes, evaluant l’innocuite, la tolerance, la pharmacodynamique, l’efficacite et la pharmacocinetique du DYNE-101 administre a des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1.

Code
DYNE101-DM1-201
Maladie
Dystrophies myotoniques
Investigateur principal
Guillaume Bassez
Promoteur
DYNE Therapeutics
Statut
Active
Public
Adultes
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

PIP4 (MEX-NM-301)

Etude ouverte non comparative visant a evaluer la pharmacocinetique, l'innocuite et l'efficacite de la mexiletine a l'etat d'equilibre chez l'adolescent et l'enfant presentant des troubles myotoniques.

Etude ouverte non comparative visant a evaluer la pharmacocinetique, l’innocuite et l’efficacite de la mexiletine a l’etat d’equilibre chez l’adolescent et l’enfant presentant des troubles myotoniques.

Code
PIP4 (MEX-NM-301)
Maladie
Dystrophies myotoniques
Investigateur principal
Arnaud Isapof
Promoteur
Lupin
Statut
En cours
Public
Pediatriques
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

Voir sur ClinicalTrials.gov

PIP7 (MEX-NM-303)

Etude de prolongation ouverte visant a evaluer l'innocuite et l'efficacite a long terme de la mexiletine chez des patients pediatriques presentant des troubles myotoniques et ayant termine l'etude MEX-NM-301.

Etude de prolongation ouverte visant a evaluer l’innocuite et l’efficacite a long terme de la mexiletine chez des patients pediatriques presentant des troubles myotoniques et ayant termine l’etude MEX-NM-301.

Code
PIP7 (MEX-NM-303)
Maladie
Dystrophies myotoniques
Investigateur principal
Arnaud Isapof
Promoteur
Lupin
Statut
En cours
Public
Pediatriques
Lieu d'essai
I-Motion Pédiatrique

ArthemiR CT-ATX-01-DM1-1.1

Etude de phase 1/2a menee en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples croissantes visant a evaluer l'innocuite, la tolerabilite, la pharmacocinetique, la pharmacodynamique et l'efficacite clinique preliminaire de l'administration intraveineuse d'ATX-01 chez des participants…

Etude de phase 1/2a menee en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples croissantes visant a evaluer l’innocuite, la tolerabilite, la pharmacocinetique, la pharmacodynamique et l’efficacite clinique preliminaire de l’administration intraveineuse d’ATX-01 chez des participants ages de 18 a 64 ans atteints de dystrophie myotonique de type 1.

Code
ArthemiR CT-ATX-01-DM1-1.1
Maladie
Dystrophies myotoniques
Investigateur principal
Guillaume Bassez
Promoteur
ARTHEx Biotech S. L.
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase I
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

Vertex VX23-670-001

Etude d'escalade de dose de phase 1/2, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples, evaluant la securite d'emploi, la tolerance, la pharmacocinetique et la pharmacodynamique du VX-670 chez des patients adultes atteints de…

Etude d’escalade de dose de phase 1/2, randomisee, en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples, evaluant la securite d’emploi, la tolerance, la pharmacocinetique et la pharmacodynamique du VX-670 chez des patients adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1.

Code
Vertex VX23-670-001
Maladie
Dystrophies myotoniques
Investigateur principal
Guillaume Bassez
Promoteur
Vertex
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase I
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov

Avidity AOC 1001-CS3

Etude de phase III, randomisee, en double aveugle, controlee contre placebo, visant a evaluer l'efficacite et la securite d'emploi de l'AOC 1001 administre par voie intraveineuse dans le traitement de la dystrophie myotonique de type 1.

Etude de phase III, randomisee, en double aveugle, controlee contre placebo, visant a evaluer l’efficacite et la securite d’emploi de l’AOC 1001 administre par voie intraveineuse dans le traitement de la dystrophie myotonique de type 1.

Code
Avidity AOC 1001-CS3
Maladie
Dystrophies myotoniques
Investigateur principal
Guillaume Bassez
Promoteur
Avidity Biosciences
Statut
Active
Public
Adultes
Phase
Phase III
Lieu d'essai
I-Motion Adultes

Voir sur ClinicalTrials.gov