Les essais en cours

L’Institut de Myologie pilote des essais cliniques de pointe pour les maladies neuromusculaires, en partenariat avec les laboratoires industriels et les chercheurs académiques.

Retrouvez ci-dessous la liste des essais en cours à l’Institut de Myologie

5 essais cliniques en cours

GNT-014-MDYF – Histoire naturelle de la DMD

Etude prospective, interventionnelle, de reference examinant l'evolution naturelle de la DMD chez de jeunes patients ages de 4 a 6 ans de sexe masculin.

Dystrophie musculaire de Duchenne I-Motion Pédiatrique Active

Etude prospective, interventionnelle, de reference examinant l’evolution naturelle de la DMD chez de jeunes patients ages de 4 a 6 ans de sexe masculin.

Code: GNT-014-MDYF
Maladie: Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal: Silvana De Lucia
Promoteur: Genethon
Statut: Active
Public: Pediatriques
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

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UMD-DMD – Banque de donnees Dystrophinopathies

Banque de donnees des dystrophinopathies regroupant les laboratoires francais de diagnostic moleculaire et tous les centres de reference et competence neuromusculaire.

Dystrophie musculaire de Duchenne En cours

Banque de donnees des dystrophinopathies regroupant les laboratoires francais de diagnostic moleculaire et tous les centres de reference et competence neuromusculaire.

Code: UMD-DMD
Maladie: Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal: Rabah Ben Yaou / France Leturcq / Sylvie Tuffery-Giraud
Promoteur: Laboratoires francais de diagnostic moleculaire des dystrophinopathies + tous les centres de reference et competence MNM
Statut: En cours
Public: Adultes, Pediatriques

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GNT-016-MDYF

Essai clinique d'une therapie genique avec une microdystrophine (GNT0004) dans la DMD : etude de therapie genique utilisant une microdystrophine pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Dystrophie musculaire de Duchenne I-Motion Pédiatrique En attente

Essai clinique d’une therapie genique avec une microdystrophine (GNT0004) dans la DMD : etude de therapie genique utilisant une microdystrophine pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Code: GNT-016-MDYF
Maladie: Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal: Silvana De Lucia
Promoteur: Genethon
Statut: En attente
Public: Pediatriques
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

MIS51ON

Etude randomisee, en double aveugle, de determination et de comparaison de doses d'eteplirsen dans la DMD, evaluant l'innocuite et l'efficacite d'une dose elevee d'eteplirsen chez des patients atteints de DMD avec mutations par deletion susceptibles de repondre au saut de…

Dystrophie musculaire de Duchenne I-Motion Pédiatrique Active

Etude randomisee, en double aveugle, de determination et de comparaison de doses d’eteplirsen dans la DMD, evaluant l’innocuite et l’efficacite d’une dose elevee d’eteplirsen chez des patients atteints de DMD avec mutations par deletion susceptibles de repondre au saut de l’exon 51.

Code: MIS51ON
Maladie: Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal: Andreea Seferian
Promoteur: SAREPTA
Statut: Active
Public: Pediatriques
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique

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Italfarmaco 51

Etude en ouvert sur la securite, la tolerance et l'efficacite a long terme du givinostat dans la DMD : etude evaluant la securite, la tolerance et l'efficacite a long terme du givinostat chez l'ensemble des patients atteints de dystrophie musculaire…

Dystrophie musculaire de Duchenne I-Motion Pédiatrique Active

Etude en ouvert sur la securite, la tolerance et l’efficacite a long terme du givinostat dans la DMD : etude evaluant la securite, la tolerance et l’efficacite a long terme du givinostat chez l’ensemble des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne ayant precedemment ete traites.

Code: Italfarmaco-51
Maladie: Dystrophie musculaire de Duchenne
Investigateur principal: Odile Boespflug-Tanguy
Promoteur: Italfarmaco
Statut: Active
Public: Pediatriques
Lieu d'essai: I-Motion Pédiatrique