AZA-001-301

Etude multicentrique de phase 3 en double aveugle, randomisee, controlee par placebo, d’une duree de 18 mois visant a evaluer la securite et l’efficacite du nizubaglustat oral (AZ-3102) dans les formes tardives-infantiles et juveniles de la maladie de Niemann-Pick de type C et dans les formes tardives-infantiles et juveniles de la gangliosidose GM1 ou de la gangliosidose GM2.