ATA-003-GSAR (Atamyo)

Etude de phase 1-2, en ouvert, d’escalade de dose pour evaluer la securite de 3 doses d’ATA-200 intraveineux, un vecteur viral adeno-associe portant le gene de la gamma-sarcoglycane humaine, chez des patients atteints de gamma-sarcoglycanopathie (LGMD R5, anciennement LGMD 2C).