ArthemiR CT-ATX-01-DM1-1.1

Etude de phase 1/2a menee en double aveugle, controlee par placebo, a dose unique et a doses multiples croissantes visant a evaluer l’innocuite, la tolerabilite, la pharmacocinetique, la pharmacodynamique et l’efficacite clinique preliminaire de l’administration intraveineuse d’ATX-01 chez des participants ages de 18 a 64 ans atteints de dystrophie myotonique de type 1.