Amyotrophie spinale
Flux RSSUn modèle de cellules souches pour évaluer le passage de la barrière hémato-encéphalique
Des chercheurs anglais ont mis au point des lignées de cellules souches pluripotentes induites (induced pluripotent stem cells ou iPSC) pour tester la perméabilité de la barrière hémato-encéphalique à deux agents thérapeutiques utilisés dans plusieurs maladies neuromusculaires dont l’amyotrophie spinale (SMA) : trois lignées d’iPSC obtenues ont été différentiées en cellules endothéliales impliquées dans la microvascularisation … [Lire la suite]
Pas de corrélation entre fatigue et sévérité dans la SMA ?
Les résultats d’une enquête en ligne sur l’impact de la fatigue dans l’amyotrophie spinale proximale (SMA) menée par l’association Cure SMA auprès de 243 adultes atteints de la maladie ont été publiés : les répondeurs devaient utiliser trois des cinq instruments de mesure de la fatigue suivant : l’échelle d’impact de fatigue modifiée (MFIS), l’inventaire de … [Lire la suite]
Un cas d’hypertension intracrânienne chez un adulte atteint de SMA traité par nusinersen
Des cliniciens allemands rapportent l’observation d’un patient âgé de 21 ans atteint d’amyotrophie spinale de type 2 ayant présenté une hypertension intracrânienne symptomatique après la douzième injection intrathécale de nusinersen (Spinraza®) : Outre des vomissements et des maux de tête, le patient a présenté, très peu de temps après l’injection, des signes oculaires (baisse de l’acuité … [Lire la suite]
Démarrage de l’essai SAPPHIRE à I-Motion
L’essai SAPPHIRE est un essai international de phase III, randomisé, en double aveugle, contre placebo qui va évaluer les effets d’un double traitement : l’apitegromab (un anti-myostatine développé par Scholar Rock) injecté en intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un an, en complément d’un traitement par nusinersen ou risdiplam, chez des patients atteints de SMA de … [Lire la suite]
