Entre janvier 2019 et septembre 2023, la base de données de pharmacovigilance de l’Agence européenne des médicaments a collecté 661 rapports individuels d’effets indésirables liés au Zolgensma®, représentant un total de 2744 effets indésirables.
- Dans plus de 92% des cas, seul le Zolgensma® a été suspecté.
- Plus de 50% des effets indésirables étaient qualifiés de sérieux : 21% entrainaient ou prolongeaient une hospitalisation, 4,3% mettaient en jeu le pronostic vital.
- Cent trente effets indésirables ont eu une issue fatale chez 39 enfants, dont 32 âgés de deux mois à deux ans. Aucun effet indésirable fatal n’a été rapporté chez les enfants de 3 à 11 ans.
- Les effets indésirables les plus fréquents ont été de la fièvre (6,3%), des vomissements (5,1%), une augmentation de l’aspartate aminotransférase (ASAT) (4,70%), une augmentation de l’alanine aminotransférase (ALAT) (4,40%), une thrombocytopénie (4,30%).
- Il y a eu 59 effets indésirables cardiaques dont 14 à type de tachycardie, 11 bradycardies, neuf arrêts cardiaques et quatre arrêts cardio-respiratoires.
Les auteurs de conclure à la nécessité d’une surveillance hépatique et cardiaque sous Zolgensma®. Ils soulignent que la pharmacovigilance après la mise sur le marché d’un médicament est d’autant plus importante que la maladie est rare.
