Blog Archives
M&M’s – Muscle Monday Seminar – 1er février – Pr Marco Narici (Italie)
Early biomarkers of muscle atrophy and of neuromuscular maladaptation during short-term inactivity in humans Lundi 1er Février 2021 – 12:00-13:00 Pr Marco Narici (Dept of Biomedical Sciences, University of Padova, Italy) Invité par Jean-Yves Hogrel Sur inscription préalable pour les personnes hors Institut de Myologie : medecine-umrs974-myologie@sorbonne-universite.fr > Plus d’informations sur la présentation de Marco Narici
Ana Ferreiro est lauréate du Prix Friedrich Wilhelm Bessel
Ana Ferreiro a obtenu le prestigieux Prix de recherche Friedrich Wilhelm Bessel décerné par la Fondation Alexander von Humboldt en Allemagne. Neurologue de formation et titulaire d’une thèse en biologie moléculaire, Ana Ferreiro est responsable de l’équipe Myologie fondamentale et translationnelle au Laboratoire Biologie fonctionnelle et adaptative (BFA) d’Université de Paris/CNRS et travaille depuis une … [Lire la suite]
Un score composite pour évaluer l’évolution de la SMA chez des adultes
L’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) se traduit par un tableau de paralysie d’âge de début et de sévérité variables. Elle touche tous les âges y compris les adultes. Avec la mise sur le marché de traitements innovants de la SMA, y compris pour les adultes, le besoin d’outils de mesure sensibles pour évaluer … [Lire la suite]
MFM-32, MyoGrip, MyoPinch et ActiMyo, des outils de mesure développés à l’Institut de Myologie suffisamment sensibles pour détecter un déclin significatif sur 1 ou 2 ans dans la SMA de type II et III
Maladie dégénérative du motoneurone, l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) peut être divisée en quatre types selon l’âge d’apparition des premiers symptômes et le niveau moteur maximal atteint. La SMA de type I en est la forme la plus sévère, caractérisée par un déclin très rapide de la force musculaire. La SMA de type … [Lire la suite]
L’injection intraveineuse de l’AAV-microdystrophine SRP-9001 entraine une production de dystrophine dans les muscles mais n’atteint pas la démonstration statistique des bénéfices fonctionnels observés à un an
Les résultats de la première partie d’un essai clinique de phase II évaluant le SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophine) développé par le laboratoire Sarepta Therapeutics ont été annoncés dans un communiqué de presse du 7 janvier 2021. Cet essai en double aveugle et en trois parties évalue l’efficacité, la tolérance et la sécurité d’utilisation d’une dose de … [Lire la suite]
L’institut recrute un Manipulateur Radio (H/F)
Situé à Paris au cœur du plus grand centre hospitalier européen, la Pitié-Salpêtrière, l’Institut de Myologie est né en 1996 sous l’impulsion d’une association de malades et parents de malades, l’AFM- Téléthon. Son objectif : favoriser l’existence, la reconnaissance et l’essor de la myologie en tant que discipline clinique et scientifique à part entière. L’Institut … [Lire la suite]
Essais cliniques pharmacologiques classiques et potentiel de la thérapie génique dans la SLA
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie dévastatrice et incurable qui touche les motoneurones supérieurs et inférieurs. Malgré des progrès impressionnants dans la compréhension des mécanismes pathologiques de la maladie, les essais cliniques pharmacologiques classiques n’ont pas permis de guérir efficacement la SLA au cours des vingt dernières années. Récemment, deux approches de thérapie génique … [Lire la suite]
Vaccination contre la Covid-19
Informations et recommandations pour les malades neuromusculaires Retrouvez sur cette page toutes les dernières actualités et informations sur la vaccination contre la covid-19 pour les malades neuromusculaires. Les vaccins contre la Covid-19 : documents de référence La synthèse de l’AFM-Téléthon et son conseil scientifique Les recommandations de Filnemus La Haute Autorité de Santé recommande … [Lire la suite]
DM1 : une stratégie basée sur CRISPR-Cas13a traque et dégrade l’ARN toxique
Cas13a, un effecteur des systèmes CRISPR-Cas de type VI, est une RNase guidée par des ARNs. Ces travaux utilisent le Leptotrichia shahii (Lsh) Cas13a et un ARN CRISPR (crRNA) pour traquer et éliminer les agrégats d’ARN toxiques (foci) dans la dystrophie myotonique de type 1 (DM1 ou maladie de Steinert), une maladie neuromusculaire causée par … [Lire la suite]
M&M’s – Muscle Monday Seminar – 25 janvier – Mario Amendola, PhD (France)
Ex vivo editing of human hematopoietic stem cells for erythroid expression of therapeutic proteins Lundi 25 janvier 2021 – 12h-13h Mario Amendola, PhD (Therapeutic genome editing’ group,UMRS951, Evry, France) Hosted by : Maria-Grazia Biferi Sur inscription préalable pour les personnes hors Institut de Myologie : medecine-umrs974-myologie@sorbonne-universite.fr > Plus d’infos sur ce séminaire
