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Le clenbutérol améliore la fonction motrice et pulmonaire de personnes atteintes de maladie de Pompe traités par enzymothérapie substitutive
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Le clenbutérol, une molécule utilisée dans le traitement de l’asthme capable d’augmenter la masse musculaire, a été évalué dans un essai de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II, en double aveugle, randomisé, contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., réalisé aux États-Unis chez 13 personnes atteintes de maladie de Pompe à début tardif et traités par enzymothérapie substitutive.
Les résultats obtenus au terme d’un suivi d’un an ont montré des effets bénéfiques du clenbutérol :
- amélioration biochimique à la biopsiePrélèvement d’un petit échantillon d’organe (muscle, peau,…) sous anesthésie locale le plus souvent, destiné à l’examen au microscope. musculaire (activité de la GAA augmentée, quantité de glycogène dans les muscles diminuée…),
- amélioration de la fonction motrice (test de marche de 6 minutes, test de la fonction motrice…),
- amélioration de la fonction pulmonaire (force musculaire respiratoire…).
