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Results of the cemdisiran trial in myasthenia gravis have been published
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In 13 countries, including France, the Phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. Nimble trial evaluated cemdisiran, a small interfering RNAmacromolécule constituée d’une seule chaîne de nucléotides (simple brin) résultant de la transcription (copie) de l’ADN. (siRNA) targeting complement component 5, administered subcutaneously, in patients with generalised myasthenia gravis with anti-RACh and/or anti-LRP4 antibodies:
- 263 adults were treated for 24 weeks with cemdisiran alone (600 mg every 12 weeks), cemdisiran (200 mg every 4 weeks) combined with pozelimab (an anti-C5 monoclonal antibody), pozelimab alone (200 mg every 4 weeks) or a placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo.;
- improvement in the MG-ADL score (primary efficacy endpoint) was significantly greater for cemdisiran alone,
- the combination of the two anti-C5 agents, at lower doses, provided no additional benefit compared with cemdisiran monotherapy,
- the authors also report more marked benefits on the QMG score, the occurrence of myasthenic crises and the frequency of hospitalisations with cemdisiran,
- 69% of patients in the cemdisiran group reported at least one adverse event, a lower rate than in the pozelimab (82%), the cemdisiran-pozelimab group (81%) and the placebo group (77%); the most common was upper respiratory tract infection,
- no serious infections (notably meningococcal) occurred in the cemdisiran group.