DYNE-101 trial in Steinert disease: preliminary results announced

Dyne Therapeutics, the company developing the antisense oligonucleotide DYNE-101 for Steinert disease, has published initial results from its ongoing ACHIEVE trial. This is a Phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II trial starting with a dose escalation phase.

• The treatment appears to be well tolerated at all three doses tested.
• Improvements in myotonia and in the Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) were measured after six months in participants receiving the lowest dose.
• Biological parameters show an effect of DYNE-101 at the cellular level (reduction in the amount of toxic DMPK RNAmacromolécule constituée d’une seule chaîne de nucléotides (simple brin) résultant de la transcription (copie) de l’ADN. and in the percentage of splicing abnormalities linked to mutated DMPK RNA) in the first two cohorts treated with low and intermediate doses.

The ACHIEVE trial is continuing, and a fourth dose is due to be evaluated shortly.

Dyne Therapeutics Announces Positive Initial Clinical Data from ACHIEVE Trial in DM1 Patients and DELIVER Trial in DMD Patients Demonstrating Promise of the FORCE™ Platform in Developing Therapeutics for Rare Muscle Diseases – DyneTherapeutics – Press release, 3 January 2024