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Bulbar involvement improved with Zolgensma in type I SMA
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A multidisciplinary American team has carried out post-hoc analyses of the results of the START (phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?).) and STR1VE-EU and STR1VE-US (phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché.) trials of Zolgensma®.
- They involved a total of 65 infants with type I SMA, followed between 18 and 24 months.
- Following treatment, 92% of them had normal swallowing, 75% were able to feed orally and 92% had no respiratory impairment.
- Of 20 patients, 19 (95%) were able to produce at least two different vowels (the communication criterion in this analysis) and 15 (75%) had improved in the four areas studied (feeding, swallowing, communication and breathing).
Unlike Spinraza® (nusinersen), which appears to have little effect on bulbar functions, Zogensma® is also effective in these areas.