Publication of the results of the PLEO-CMT trial evaluating the PXT3003 in CMT1A

• PXT3003 is a low dose combination of baclofen, naltrexone and sorbitol which is believed to act synergistically to inhibit the excessive expression of PMP22 in Charcot-Marie-Tooth disease type 1A. 

• A phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché., double-blind trial evaluated two doses of PXT3003 in 323 people with CMT 1A for 15 months. It showed : 

• a decrease in the Overall Neuropathy Limitations Scale (ONLS) score of 0.37 in those treated with the highest dose compared to those on placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., reflecting clinical improvement; 
• statistically improved performance on the 10-meter walk test in the high-dose group compared to the placebo group;
• no adverse effects related to treatment.

• A new phase III trial of PXT3003 is currently underway, with the participation of 6 centers in France (Angers, Bordeaux, Lille, Marseille, Paris – La Pitié Salpetrière- and Strasbourg).

A double-blind, placebo-controlled, randomized trial of PXT3003 for the treatment of Charcot-Marie-Tooth type 1A. Shahram Attarian, Peter Young, Thomas H Brannagan et al. Orphanet J Rare Dis. 2021 (Oct)