Étude de la présence d’anticorps contre l’enzyme recombinante dans les formes tardives de la maladie de Pompe

Des chercheurs néerlandais ont étudié le lien entre présence d’auto-anticorps dirigés contre la forme recombinante d’alpha-glucosidase (GAA) et l’efficacité clinique de l’’enyzmothérapie substitutive ERT :

• 111 adultes atteints d’une forme tardive de maladie de Pompe (déficit en GAA) et traités par ERT ont fait l’objet de dosages immunologiques répétés (pour un total de 930 dosages),
• 34 d’entre eux avaient des titres élevés d’anticorpsprotéine fabriquée par le système immunitaire (en particulier les lymphocytes B) en réponse à l’introduction d’une molécule étrangère à l’organisme, à laquelle elle se lie étroitement, pour l’inactiver ou la marquer et permettre ainsi son élimination par l’organisme. anti-rhGAA sur au moins un dosage,
• chez 21 de ces 34 patients, ce taux était élevé à plusieurs reprises (et à au moins six mois d’intervalle),
• cliniquement, la seule corrélation retrouvée résidait dans la fréquence des réactions d’intolérance lors de la perfusion du médicament,
• l’évolution de la maladie sous traitement, telle que mesurée par le test de marche et la fonction ventilatoire, ne semblait pas influencée par la présence d’anticorps, sauf exception.