Une thérapie combinant oligonucléotide antisens et inhibiteur de l’HDAC6 semble prometteuse dans la SMA

Des chercheurs lyonnais ont experimenté in vitro et in vivoDans le vivant, à l’intérieur de l’organisme. la possible synergie thérapeutique entre l’inhibiteur de l’HDAC de type 6, déjà employé pour combattre l’atrophiediminution de volume d’un organe ou d’un tissu, due à des lésions anatomiques variables. musculaire dans la myopathie de Duchenne (givinostat), et le nusinersen, déjà commercialisé dans le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) :

• dans les modèles cellulaires de SMA utilisés (lignées de myoblastes SMA), l’ajout de l’inhibiteur de l’HDAC-6 au nusinersen a un impact positif sur le développement et la différenciation des myotubes,
• ces mêmes effets bénéfiques se retrouvent également chez une souris modèle de SMA (souche taïwanaise) laquelle voit un allongement de sa durée de vie ainsi qu’une augmentation de sa masse musculaire et sa force.

Ces travaux pourraient conduire à un essai thérapeutique dans la mesure où il s’agit d’un repositionnement pour le givinostat et que le nusinersen est déjà disponible sur le marché.

Combining SMN2 splicing modifiers with HDAC6 inhibition improves spinal muscular atrophy outcomes. Osseni A, Slika R, Coudert L et al. Brain. 2026 May