DMD : une étude américaine chez 465 patients confirme les meilleurs résultats du deflazacort comparés à la prednisone

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire débutant dans l’enfance la plus fréquente. Elle entraine un déficit musculaire progressif aboutissant à la perte de la marche en moyenne entre 10 et 12 ans et s’accompagne de complications cardio-respiratoires à partir de l’adolescence. La corticothérapie au long cours, instituée vers l’âge de 4 à 5 ans, fait partie des recommandations actuelles. Les modalités de cette corticothérapie (type de molécule utilisée, dosage, et rythme d’administration) restent toutefois très hétérogènes d’une équipe à l’autre, et d’un pays à l’autre. Sa poursuite au-delà de la perte de la marche est encore discutée malgré un rapport bénéfice-risque démontré comme favorable dans de grandes cohortes de malades.

Dans un article publié en janvier 2020, des chercheurs américains ont étudié de manière rétrospective les effets d’une corticothérapie chez 435 garçons atteint de DMD suivis à Cincinnati (Ohio) dont une grande majorité (330/435) était sous deflazacort. Les autres (105/435) étaient sous prednisone. Bien qu’il ne s’agisse pas d’un essai randomiséDans un essai randomisé, les participants sont répartis par tirage au sort dans les différents groupes. à proprement parler, la comparaison des deux groupes s’est avérée instructive. Le groupe traité par deflazacort avait de meilleurs résultats tant au niveau de la prolongation de la marche (deux ans de plus qu’avec la prednisone soit un âge médian de 15,6 ans de perte de la marche), des scores fonctionnels au niveau moteur et respiratoire (mais pas cardiaque), qu’au niveau du risque de survenue d’une scoliose grave. A signaler que les auteurs ne mentionnent pas de risque particulier de cataracte sous deflazacort.

Real-world outcomes of long-term prednisone and deflazacort use in patients with Duchenne muscular dystrophy: experience at a single, large care center. Marden JR, Freimark J, Yao Z, Signorovitch J, Tian C Wong BL3. J Comp Eff Res. 2020 Jan 10. doi: 10.2217/cer-2019-0170.