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Les premiers résultats de l’essai de phase I/II du golodirsen (Vyondys 53) dans la DMD
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Cet essai international, intégré au projet Skip-NMD auquel a collaboré l’AFM-Téléthon, s’est déroulé notamment à I-Motion à Paris. Le golodirsen a été administré chaque semaine par injection intraveineuse, pendant 144 semaines à 24 participants atteints de dystrophie musculaireAtteinte musculaire caractérisée par une fonte et un affaiblissement progressifs de certains groupes de muscles. de Duchenne (DMD) âgés de 6 à 15 ans.
Un taux de dystrophineProtéine large du sarcolemme. La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie résultant d’une déficience du gène de la dystrophine. significativement augmenté
L’analyse intermédiaire des résultats obtenus après 48 semaines de traitement montre :
- Une bonne tolérance au golodirsen ;
- Un taux de dystrophine multiplié par 16 dans le muscle des participants, en comparaison au taux initial et 13 fois plus de fibres musculaires positives à la dystrophine ;
- Une localisation de la dystrophine au niveau du sarcolemme.
Le golodirsen (Vyondys 53) a reçu aux États-Unis une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle sur la base de ces résultats. Des résultats d’efficacité sont attendus pour confirmer sur le long terme cette AMM.