Le CHMP donne un avis positif pour le produit de thérapie génique Zolgensma® dans la SMA

Le Zolgensma® , initialement développé par AveXis (racheté depuis par Novartis) vient de recevoir un avis positif dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) par le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA). Le CHMP recommande une autorisation de mise sur le marché conditionnelle qui ne devrait concerner que « les bébés et les jeunes enfants » :

• atteints d’une amyotrophiefonte musculaire, diminution du volume d’un muscle. spinale proximale (SMA) 5q avec une mutationModification soudaine et transmissible du matériel génétique. Elle peut être spontanée ou induite par des agents dits » mutagènes » (radiations, produits toxiques,…). bi-allélique dans le gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). SMN1 et un diagnostic clinique de SMA Type 1,
• atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et jusqu’à 3 copies du gène SMN2.

L’indication précise se fera en fonction des décisions de chaque autorité compétente et la décision finale de la Commission européenne de l’EMA devrait être rendue d’ici juin 2020.

NB : Le 19 mai 2020, le Zolgensma® a reçu une autorisation de mise sur le marché européen, sous certaines conditions.

Communiqué de presse de l’Agence Européenne du Médicament du 27 mars 2020 « New gene therapy to treat spinal muscular atrophy »