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L’administration du rAAVrh74.MCK.micro-dystrophine chez 4 garçons atteints de DMD permet une production de dystrophine et a un effet fonctionnel
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Cet essai inclus à ce jour 4 garçons âgés de 4 à 6 ans (âge moyen : 4,8 ans à l’inclusion) atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. La molécule leur a été administrée en une seule fois par perfusion intraveineuse. Des mesures de tolérance, de pharmacocinétiqueLa pharmacocinétique étudie le devenir d’un médicament dans l’organisme : comment est-il absorbé (quelle quantité, à quelle vitesse…) ? Comment diffuse-t-il dans l’organisme (quelle quantité, à quelle vitesse…) ? Comment est-il transformé, puis éliminé (par le foie, par le rein…) ? L’étude de la pharmacocinétique est utilisée dans les essais cliniques de phase I afin de déterminer la dose maximale tolérée du médicament à utiliser lors de futurs essais cliniques de phase II, III ou IV de ce médicament. et d’efficacité ont été effectuées au cours du temps et 12 mois après le traitement.
Une production de dystrophineProtéine large du sarcolemme. La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie résultant d’une déficience du gène de la dystrophine. bien localisée et une amélioration fonctionnelle
- Trois mois après le traitement, 81,2 % des fibres musculaires (en moyenne) produisent de la dystrophine. Cette proportion atteint 95 % des fibres purement musculaires, c’est-à-dire celles qui ne sont pas devenues du tissu graisseux ou fibrotique.
- La dystrophine est bien localisée sous la membrane pour 96% des fibres positives. Les béta-sarcoglycanes sont présents dans ces cellules, témoignant de la restauration du complexe DAP.
- Un an après l’administration du traitement, les enfants traités ont amélioré leur motricité. Les scores des performances mesurées avec l’échelle NSAA pour les 4 patients ont augmenté en moyenne de 5,5 points (écart de 2 à 8).
- Le taux de créatine kinase dans le sang a baissé de 67,29 % en moyenne, signe que le muscle va mieux.
- Le rAAVrh74.MCK.micro-dystrophine est bien toléré, sans effet indésirable grave.
L’essai de phase I/II se poursuit jusqu’en 2021 et un autre essai de phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement. de la rAAVrh74.MCK.micro-dystrophine incluant des enfants plus grands, âgés de 4 à 7 ans, est en cours de recrutement.