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Les inhibiteurs de l’histone désacétylase 6 étudiés dans la CMT 1A
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L’histone désacétylase HDAC6 régule un ensemble de mécanismes permettant à la cellule de se protéger en casCas isolé. d’accumulation d’agrégats protéiques (via des protéines chaperonnes, les microtubules …). Son inhibition est à l’étude dans plusieurs pathologies neurodégénératives (maladie d’Alzheimer, maladie de Parkinson, chorée de Huntington…).
Jusqu’à présent, cette approche n’a été étudiée que dans des formes axonales de la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Des chercheurs coréens ont évalué le CKD-504, un inhibiteur d’HDAC 6, dans la forme la plus fréquente de CMT démyélinisante, la CMT 1A, liée au gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). PMP22. Leurs résultats montrent que :
- administré à des souris modèles de CMT 1A, le CKD-504 améliore la myélinisation du nerf sciatique ce qui améliore les capacités motrices des souris ;
- des études in vitro« Dans le verre », expériences réalisées en laboratoire en dehors de l’organisme. à partir de cellules prélevées chez des patients atteints de CMT 1A confirment que le produit diminue la quantité de PMP22 dans les cellules de SchwannCellules productrices de myéline dans le système nerveux..
Les premières études toxicologiques sont positives et un essai chez des volontaires sains est en cours dans la maladie de Huntington.