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Une équipe française développe une approche efficace en préclinique dans la CMT 1A en associant siRNA et des nanoparticules de squalène
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La maladie de Charcot-Marie-Tooth démyélinisante de type 1A est la forme la plus fréquente de CMT. Elle est due à une duplication du gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). PMP22 entrainant une surexpression de la protéineMacromolécule formée de l’enchaînement d’acides aminés, codée par un gène. Chaque protéine assure un rôle précis dans l’organisme. éponyme qui s’accumule dans les cellules de SchwannCellules productrices de myéline dans le système nerveux., ce qui désorganise la gaine de myélineLamelles lipoprotéiques concentriques au cylindraxe, formées à partir de la membrane plasmique de la cellule de Schawnn par allongement et enroulement du mesaxone. La gaine de myéline borde ainsi le cylindraxe et augmente la vitesse de propagation des potentiels d’action. et ralentit la transmission de l’influx nerveux.
Des chercheurs français ont mis au point une nouvelle approche avec un petit ARNmacromolécule constituée d’une seule chaîne de nucléotides (simple brin) résultant de la transcription (copie) de l’ADN. interférent (siRNA) ciblant PMP22 associé à des nanoparticules de squalène, un lipide naturel utilisé dans des médicaments et produits cosmétiques. Cette association permet de réduire la dégradation de l’ARN interférent et de mieux cibler le système nerveux périphérique.
Injecté en 5 doses intraveineuses réparties sur une période de 20 jours à deux modèles de souris atteintes de CMT 1A (forme modérée et sévère), le produit permet pendant trois semaines de :
- diminuer la quantité de PMP22,
- restaurer la gaine de myéline,
- rétablir les paramètres électrophysiologiques et les capacités motrices à un niveau normal.