Un essai du Zolgensma par voie intrathécale en préparation dans la SMA type II : l’essai STEER

Le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) est le premier traitement de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. autorisé dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Son administration s’effectue par voie intraveineuse.

·  Un nouvel essai du produit de thérapie génique par voie intrathécale est en prévision chez un peu plus de 100 participants atteints de SMA de type II, naïfs de tout traitement et âgés de 2 à 18 ans, capables de s’asseoir mais n’ayant jamais marché. Cet essai STEER de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché., randomisé, en double aveugle, contre une procédure factice (sham procedure) se déroulera sur une première période d’un an. À ce terme, les patients qui ont reçu la procédure factice recevront le traitement et inversement.

·  Cet essai s’appuie sur les données obtenues dans l’essai STRONG, qui montrent une amélioration significative de la force motrice et de la réponse clinique des participants (âgés de 2 à 5 ans). Cet essai de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II avait été partiellement suspendu suite à une inflammationRéaction non spécifique suscitée par un agent pathogène. de ganglions spinaux chez les primates non humains mais la FDA vient de lever cette suspension.

Voir aussi « SMA de type II : un nouvel essai de thérapie génique en prévision »

 

Novartis announces lift of partial clinical trial hold and plans to initiate a new, pivotal Phase 3 study of intrathecal OAV-101 in older patients with SMA. Communiqué de presse de Novartis du 3 août 2021.