Les risques du Zolgensma mieux connus

Le Zolgensma (ou onasemnogene abeparvovec), premier traitement de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), bénéficie d’une autorisation conditionnelle de mise sur le marché européen depuis mai 2020.

Différents effets indésirables graves ont été rapportés avec ce produit : hépatotoxicité, thrombocytopénie transitoire, troubles cardiaques, microangiopathie thrombotique…

Une analyse exhaustive des données issues des études précliniques, des essais cliniques (une centaine de patients atteints de SMA au total) ou après sa commercialisation (665 patients) montre que ces risques sont rares et peuvent être anticipés ou pris en charge :

• La prise de prednisolone permet de résorber l’hépatotoxicité,
• La baisse du taux de plaquettes est transitoire,
• La microangiopathie thrombotique peut nécessiter une intervention médicale.

Clinical Trial and Postmarketing Safety of Onasemnogene Abeparvovec Therapy. Day JW, Mendell JR, Mercuri E et al. Drug Saf. 2021 (Oct). 44(10):1109-1119.

 

Voir aussi « SMA : des données rassurantes sur le Zolgensma »