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Publication des résultats de l’essai PLEO-CMT évaluant le PXT3003 dans la CMT1A
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• Le PXT3003 est une association à faible dose de baclofène, naltrexone et sorbitol qui agiraient en synergie pour inhiber l’expression excessive de PMP22 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A.
• Un essai de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché., en double-aveugle, a évalué deux doses de PXT3003 chez 323 personnes atteintes de CMT 1A pendant 15 mois. Il a montré :
- une diminution de score Overall Neuropathy Limitations Scale (ONLS) de 0,37 chez les personnes traitées avec la plus haute dose par rapport à celles sous placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., reflétant une amélioration clinique ;
- des performances statistiquement améliorées au test de marche sur 10 mètres dans le groupe qui a reçu la dose élevée par rapport au groupe placebo ;
- aucun effet indésirable lié au traitement.
• Un nouvel essai de phase III du PXT3003 est actuellement en cours, avec la participation de 6 centres en France (Angers, Bordeaux, Lille, Marseille, Paris – La Pitié Salpetrière- et Strasbourg).
Voir aussi « CMT1A : de nouveaux résultats cliniques du PXT3003 »