Une méta-analyse souligne la supériorité du déflazacort dans la DMD

Les glucocorticoïdes représentent le traitement de référence de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le type de stéroïde et les modalités d’administration (doses, fréquence) ne font pas consensus. Des chercheurs nord-américains ont analysé les données des bras placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. de deux essais cliniques testant l’efficacité de l’ataluren chez les patients atteints d’une mutationModification soudaine et transmissible du matériel génétique. Elle peut être spontanée ou induite par des agents dits » mutagènes » (radiations, produits toxiques,…). stop du gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). DMD, lesquels représentent 10 à 13% de la population totale des patients DMD. Cette méta-analyse a permis :

• d’affirmer, dans cette population spécifique, la supériorité du déflazacort sur la prednisone ou la prednisolone sur les 48 semaines d’observation,
• le gain sur le test de 6 minutes de marche était de 40 mètres en moyenne,
• la montée et la descente des escaliers étaient également améliorées.

Meta-analyses of deflazacort versus prednisone/prednisolone in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy. Shieh PB, Elfring G, Trifillis P, et la ; J Comp Eff Res. 2021 Dec;10(18):1337-1347.