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La comparaison avec des données d’histoire naturelle ou de données de vie réelle est pertinente dans les essais sur la DMD
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Au vu des difficultés rencontrées dans la conduite de beaucoup d’essais cliniques concernant la dystrophie musculaireAtteinte musculaire caractérisée par une fonte et un affaiblissement progressifs de certains groupes de muscles. de Duchenne (DMD), la comparaison avec non pas un groupe placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo. mais avec des données provenant d’études d’histoire naturelleCe que les médecins appellent l’histoire naturelle d’une maladie est la description des différentes manifestations d’une maladie et de leur évolution au cours du temps en l’absence de tout traitement (médicaments, kinésithérapie, chirurgie…). ou de données de vie réelle pourrait avoir du sens. C’est précisément ce qu’un consortium international de chercheurs, et impliquant l’AFM-Téléthon, a cherché à démontrer en prenant comme exemple la North Start Ambulatory Assessment (NSAA) :
- les données des bras placebo de plusieurs essais thérapeutiques concernant 235 patients ont été comparées à celles de 202 patients provenant d’autre sources ;
- l’évolution des données dans le temps s’est avérée comparable entre les deux groupes.
Bien que non dénuées de biais, les données externes semblent bien constituer une alternative intéressante et devrait faciliter le design de futurs essais cliniques.