Un effet secondaire inattendu de la thérapie génique de la SMA

Si les effets secondaires de l’onasemnogene abeparvovec (OA), le produit de référence pour la thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. des nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA), sont rares, ils n’en sont pas moins potentiellement préoccupants. Des cliniciens italiens rapportent le casCas isolé. d’un enfant diagnostiqué à trois semaines de vie, traité d’abord par nusinersen puis par OA à l’âge de 5 mois et demi.

• Le patient a présenté un épisode fébrile avec vomissements et perte d’appétit peu de temps après l’injection de l’OA.
• Le taux de CPKEnzyme contenue dans les cellules musculaires, qui est libérée dans le sang en cas d’atteinte musculaire. est passé de 369 unités internationales par litre jusqu’à un pic transitoire de 1 755 UI/l au quatrième jour, l’état de l’enfant s’étant amélioré entre temps.
• Les auteurs qualifient cet épisode de myosite même si certains signes évoquaient également une micro-angiopathie thrombotique a minima.

Acute Benign Myositis Following Onasemnogene Abeparvovec Therapy in Type 1 Spinal Muscular Atrophy. Dosi C, Tozzo A, Masson R. Pediatr Neurol. 2022 Jun;131:23-24.