DM2 : cibler les mécanismes perturbés par des molécules commercialisées

• Deux articles publiés au cours des 12 derniers mois présentent de nouvelles pistes thérapeutiques dans la dystrophie myotonique de type 2 (DM2) aux résultats encourageants chez des drosophiles modèles de la maladie.
• D’une part, un criblage de 3140 molécules sur le marché a identifié 10 d’entre elles pour leurs bénéfices sur la survie et les capacités motrices de mouches atteintes de DM2. À noter que 4 de ces molécules agissent sur la voie de signalisation de l’activine.
• D’autre part, une supplémentation en polyamines restaure les capacités motrices des mouches malades. La protéineMacromolécule formée de l’enchaînement d’acides aminés, codée par un gène. Chaque protéine assure un rôle précis dans l’organisme. ZNF9, mutée dans la DM2, serait impliquée dans le métabolismeTransformation des composés chimiques du corps. La synthèse correspond à l’anabolisme et la dégradation au catabolisme. des polyamines et contribuerait à l’atteinte musculaire.

Translational control of polyamine metabolism by CNBP is required for Drosophila locomotor function. Coni S et al. Elife. 2021 Sep

 

Reducing the Excess Activin Signaling Rescues Muscle Degeneration in Myotonic Dystrophy Type 2 Drosophila Model. Deng J et al. J Pers Med. 2022 Mar.

 

Voir aussi « Dystrophie myotonique de type 2 : deux nouvelles pistes thérapeutiques »