DMD : des résultats positifs du Viltolarsen qui se confirment sur deux ans

Mai 2020, la publication des résultats de l’essai clinique de phase II du Viltolarsen, chez 16 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 9 ans montre que celui-ci induit une augmentation significative du taux global de dystrophineProtéine large du sarcolemme. La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie résultant d’une déficience du gène de la dystrophine. dans le muscle, accompagnée d’une amélioration fonctionnelle après six mois de traitement. Dans cet essai en double aveugle contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., les deux doses de viltolarsen testées (40 et 80 mg/kg) ont également été bien tolérées.

À la suite de ces résultats positifs une phase d’extension en ouvert a démarré afin d’évaluer sur le long-terme la tolérance et l’efficacité de cet oligonucléotide qui vise le saut de l’exonPartie codante de l’ADN au sein d’un gène. 53 du gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). DMD. Cette phase prévue pour durer 192 semaines fournit déjà les premiers résultats à 109 semaines de traitement :

• une bonne tolérance du Viltolarsen aux 2 doses évaluées.
• un maintien de l’amélioration des fonctions motrices observée lors de l’étude initiale, face au déclin moteur constaté chez les patients non traités d’une cohorte externe contrôle (étude d’histoire naturelle du CINRG DNHS).

L’évaluation du Viltolarsen se poursuit aussi dans un autre essai international de phase IIIAu cours d’un essai clinique de phase III, un médicament, pour lequel on a déterminé lors d’essais antérieurs l’innocuité et le dosage optimum (essais de phase I et II), est administré à un grand groupe de malades, sur une longue durée, dans le but d’évaluer son efficacité thérapeutique en la comparant à celle d’un traitement de référence ou un placebo. Il permet aussi de mettre en évidence les interactions indésirables et les effets secondaires du traitement à moyen terme. Au terme de cet essai, le médicament peut obtenir une autorisation de mise sur le marché. (RACER53) qui se déroule actuellement sur une plus large population.

Long-Term Functional Efficacy and Safety of Viltolarsen in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy. Clemens PR, Rao VK, Connolly AM et al. J Neuromuscul Dis. 2022 May 24.

 

Voir aussi « Duchenne : les bénéfices à long-terme de Viltolarsen se confirment«