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L’acide acéneuramique à libération prolongée est bénéfique dans la myopathie GNE au Japon
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Un essai de phase II/IIIUn essai de phase II/III permet de tester l’efficacité d’un traitement potentiel et son dosage en une seule étape : les phases II (dose et mode d’administration) et III (efficacité) de l’essai clinique sont regroupées en une seule. Au terme de l’essai, si les résultats sont positifs, une autorisation de mise sur le marché (AMM) peut être donnée. multicentrique japonais, contrôlé contre placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo., montre que 6 g/jour d’acide sialique à libération prolongée pendant 48 semaines est efficace sur la force musculaire des membres supérieurs dans la myopathie GNE.
- Sur les 19 participants qui ont fini l’étude, 15 étaient sous acide sialique et quatre sous placebo.
- La différence de la perte de force des membres supérieurs en 48 semaines entre les deux groupes était significative (5,1 kg dans le groupe placebo et 0,1 kg pour le groupe traité).
Ces résultats confirment ceux de l’essai de phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement. publiés en 2016, mais contredisent ceux, négatifs, de l’essai international de phase III qui s’en était suivi. Ces résultats contrastés pourraient être dus, selon les auteurs, à une moindre hétérogénéité du terrain génétique des participants de l’essai japonais. Une étude d’histoire naturelle internationale sur trois ans, publiée en 2021, suggérait notamment que les patients bulgares présentaient des symptômes et une progression de la maladie plus sévères.
Voir aussi « Myopathie GNE : bénéfice de l’acide sialique à libération prolongée au Japon »