De nouveaux résultats de l’étude STRIDE avec l’ataluren dans la DMD

L’étude STRIDE vise à étudier les données de vie réelle sur le long terme des personnes atteintes de myopathie de Duchenne ayant une anomalie génétique de type non-sens sur le gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). DMD et traitées à l’ataluren (Translarna™). Les derniers résultats de suivi à cinq ans de 307 patients âgés de 5 ans, comparés à ceux d’une cohorte externe contrôle (étude d’histoire naturelleCe que les médecins appellent l’histoire naturelle d’une maladie est la description des différentes manifestations d’une maladie et de leur évolution au cours du temps en l’absence de tout traitement (médicaments, kinésithérapie, chirurgie…). du CINRG DNHS) ont été publiés en avril 2023 :

• L’ataluren a retardé significativement la perte de la marche de quatre ans en moyenne.
• Il a aussi permis un recul du déclin significatif de la capacité vitale forcée à <60% de 1,8 ans et à <50% de 2,3 ans.

L’étude STRIDE de l’ataluren qui bénéficie actuellement d’une AMM conditionnelle devrait prendre fin en 2025. De nouveaux résultats devraient permettre de statuer sur la pérennité de l’AMM.

Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022): 2022 interim analysis. E. Mercuri, AN. Osorio, F. Muntoni  et al. J Neurol. 2023 Apr 28;1-18.

 

Voir aussi « Myopathie de Duchenne : Des résultats positifs à long terme pour l’ataluren »