Les résultats préliminaires de l’essai PREMIER ne confirment pas l’efficacité du PXT 3003 dans la CMT 1A

Le PXT 3003 est un candidat médicament développé par la société Pharnext. Il a déjà fait l’objet de deux essais cliniques, démarrés en 2010 et 2015 et d’un essai international de phase 3 entre 2021 et 2023, notamment en France. Ses résultats préliminaires en ont été annoncés par communiqué de presse en décembre 2023.

• Le score ONLS aurait été amélioré à la fois chez les malades ayant reçu le PXT 3003 et ceux ayant reçu le placeboLe placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d’un médicament, mais qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l’action réelle du médicament testé, en comparant les effets du médicament testé contenant le principe actif et ceux du placebo..
• Le traitement est bien toléré.

Il ne s’agit pour le moment que de résultats préliminaires, Pharnext déclarant continuer à les analyser de manière plus approfondie.

Pharnext fait le point sur les premiers résultats de l’étude clinique pivot de Phase III (essai PREMIER) de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A – Pharnext – communiqué de presse du 11 décembre 2023.

 

Pharnext annonce son intention de préparer des dossiers d’enregistrement et d’autorisation de mise sur le marché de PXT3003, son candidat-médicament dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A – Pharnext – communiqué de presse du 19 décembre 2023.

 

Voir aussi « CMT 1A : le PXT 3003 moins efficace qu’espéré »