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Essai ASPIRO : les lésions musculaires régressent moins vite et moins complètement que chez le chien
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Des biopsies musculaires ont été réalisées avant et après l’administration de la thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. chez 10 enfants atteints de myopathie myotubulaire participant à l’essai ASPIRO.
- À 24 semaines du traitement, la localisation des organelles est fortement améliorée sans augmentation de tailles des myofibrilles le plus souvent.
- Sur la biopsiePrélèvement d’un petit échantillon d’organe (muscle, peau,…) sous anesthésie locale le plus souvent, destiné à l’examen au microscope. effectuée 48 semaines après le traitement, l’augmentation de taille des myofibrilles devient statistiquement significative. Par contre, le degré de centralisation nucléaire, le nombre de triadesVéritables synapses intracellulaires qui assurent les connexions fonctionnelles entre le système tubulaire transverse et le réticulum sarcoplasmique. A ce niveau, les canaux calciques de type L (sensibles à la dihydropyridine) des tubules transverses sont en apposition avec les canaux calciques ( récepteurs de la ryanodine) du réticulum sarcoplasmique., la distribution des types de fibres et le nombre de cellules satellitesCellules capables, dans certaines conditions, de se multiplier et de reformer des fibres musculaires. Elles sont à la base de la régénération qui s’effectue normalement après une destruction du muscle (traumatisme, infection, …). ne sont pas statistiquement modifiés.
Voir aussi « Myopathie myotubulaire : l’analyse du muscle dans l’essai ASPIRO »