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L’ATL1102, un oligonucléotide antisens à l’essai contre l’inflammation dans la DMD
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La production de CD49d par les lymphocytesC’est une catégorie de globules blancs. Ces petites cellules au noyau arrondi et volumineux sont impliquées dans les aspects spécifiques des réactions immunitaires. Il existe deux catégories de lymphocytes les lymphocytes B (qui secrètent les anticorps) et les lymphocytes T. T-CD49d+ dans le muscle malade contribue à accroitre son inflammationRéaction non spécifique suscitée par un agent pathogène. et son abondance est associée à une sévérité plus grande de la myopathie de Duchenne. L’oligonucléotide antisens ATL1102 bloque la production de CD49d, comme démontré chez la souris mdx. Un essai de phase IIAu cours d’un essai clinique de phase II, un médicament, dont il a été montré au préalable qu’il était bien toléré (au cours d’un essai de phase I) est administré à un groupe de malades dans le but de déterminer l’efficacité thérapeutique, les doses optimales et la sécurité du traitement (Quel est le mode d’administration et la dose maximale tolérée ?). La phase II peut être divisée en deux étapes : la phase IIa étudie le dosage et la phase IIb l’efficacité du traitement. en ouvert l’a évalué chez 9 patients atteints de DMD, non ambulants âgés de 10 à 18 ans, traités pendant 24 semaines (25 mg/semaine) du produit et a montré :
- une stabilisation de la production de lymphocyte CD49d+ à 8, 12 et 24 semaines de traitement ;
- un rebond de production des lymphocytes, 4 semaines après l’arrêt du traitement (semaine 28) ;
- une bonne tolérance du produit ;
- une légère tendance à la stabilisation fonctionnelle des membres supérieurs.
Un essai de phase IIb en double aveugle de l’ATL1102 chez 42 patients est en cours.
Voir aussi « Lu pour vous 2024 n°4 »