Essai de DYNE-101 dans la maladie de Steinert : des résultats préliminaires annoncés

La société Dyne Therapeutics qui développe l’oligonucléotide antisens DYNE-101 dans la maladie de Steinert a publié des premiers résultats de son essai ACHIEVE en cours. Il s’agit d’un essai de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?)./II commençant par une phase d’escalade de doses.

• Le traitement apparait bien toléré aux trois doses évaluées.
• Des améliorations de la myotonieLa myotonie est un défaut de relâchement de la fibre musculaire : après une contraction, le muscle ne revient pas rapidement à son état de repos initial. Ce phénomène donne une sensation de raideur due à une lenteur du relâchement du muscle après sa contraction. Il a tendance à s’améliorer avec la répétition du mouvement. La myotonie n’est en général pas douloureuse (à la différence d’une crampe par exemple), mais peut être gênante pour certains gestes de la vie courante (ouvrir un pot de confiture, visser ou dévisser une ampoule, manipuler certains objets…). Lors d’un examen clinique le médecin peut la provoquer par une percussion de la partie charnue du muscle avec un marteau à réflexe. et de l’échelle Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) ont été mesurées au bout de six mois chez les participants ayant reçu la dose la plus faible.
• Les paramètres biologiques montrent un effet du DYNE-101 au niveau des cellules (diminution de la quantité d’ARNmacromolécule constituée d’une seule chaîne de nucléotides (simple brin) résultant de la transcription (copie) de l’ADN. DMPK toxique et du pourcentage des anomalies d’épissages liées à l’ARN DMPK muté) dans les deux premières cohortes traitées avec des doses faibles et intermédiaires.

L’essai ACHIEVE continue et une quatrième dose devrait être évaluée prochainement.

Dyne Therapeutics Announces Positive Initial Clinical Data from ACHIEVE Trial in DM1 Patients and DELIVER Trial in DMD Patients Demonstrating Promise of the FORCE™ Platform in Developing Therapeutics for Rare Muscle Diseases – DyneTherapeutics – communiqué de presse du 3 janvier 2024

 

Voir aussi « DM1 : des données encourageantes sur l’essai du DYNE-101 »