Rémission d’une myopathie nécrosante réfractaire, à 18 mois d’un traitement par cellules CAR-T

Après de bons résultats dans le lupus, la myasthénie et le syndrome des anti-synthétases, une nouvelle publication rapporte la réussite en Chine du traitement d’une autre maladie auto-immune par cellules CAR-T dirigées contre l’antigènesubstance provoquant la fabrication d’anticorps spécifiquement dirigés contre elle. de maturation des lymphocytesC’est une catégorie de globules blancs. Ces petites cellules au noyau arrondi et volumineux sont impliquées dans les aspects spécifiques des réactions immunitaires. Il existe deux catégories de lymphocytes les lymphocytes B (qui secrètent les anticorps) et les lymphocytes T. B (ou BCMA) développé par Iaso biotherapeutics, le CT103A :

• le patient âgé de 25 ans a perdu la marche à cause d’une myopathie nécrosante auto-immune réfractaire, apparue sept ans auparavant,
• à neuf mois de la perfusion de cellules CAR-T, son examen clinique est presque normal, avec seulement la persistance d’une petite faiblesse des muscles proximaux des membres inférieurs mais le patient est capable de marcher sans aide et son taux d’auto-anticorps anti-SRP a chuté,
• à 18 mois, et sans traitement supplémentaire à visée immunitaire, ces améliorations persistent, la CKèmie est quasi normalisée et les lésions musculaires sont moins nombreuses à l’IRML’imagerie par résonance magnétique ou IRM est une technique d’imagerie médicale qui permet d’obtenir des images en coupe ou en volume d’un organe ou d’une région du corps humain. Pendant l’examen, la personne est allongée, immobile, sur un lit mobile qui coulisse dans un appareil cylindrique constitué d’un aimant très puissant. Cet examen n’est pas douloureux. L’impression d’être enfermé, isolé, le bruit de la machine, la durée de l’examen peuvent cependant être un peu impressionnants.,
• le syndrome de Sjögren, dont est également atteint le jeune homme, a connu une évolution sérologique et clinique tout aussi favorable.

Les auteurs rappellent que ces résultats restent bien sûr à confirmer par des études de grande ampleur, mais aussi que l’efficacité des cellules CAR-T dans les maladies auto-immunes doit encore être améliorée, notamment au regard de leur survie limitée (deux mois, voire moins) après perfusion.

Single-cell analysis of refractory anti-SRP necrotizing myopathy treated with anti-BCMA CAR-T cell therapy. Qin C, Dong MH, Zhou LQ et al. Proc Natl Acad Sci U S A. 2024 Feb 6;121(6):e2315990121

 

Voir aussi « Un succès pour les cellules CAR-T dans la myopathie nécrosante auto-immune »