Une méta-analyse de l’efficacité et de la tolérance de l’onasemnogene abeparvovec dans la SMA

Des chercheurs brésiliens ont compilé les données de la littérature concernant un des trois médicaments innovants destinés à traiter les enfants atteints d’amyotrophie spinale de de type 1 (SMA1). L’onasemnogene abeparvovec (Zolgensma^®) est le premier produit de thérapie géniqueEnsemble d’approches thérapeutiques où une information génétique est transférée aux cellules, tissus ou organes d’un patient, dans le but de pallier un défaut génétique ou de fournir une fonction protectrice ou réparatrice. disposant d’une AMM dans cette indication :

• les auteurs ont retenu quatre publications correspondant à trois essais cliniques (START, STR1VE-US et STR1VE-EU) dont aucun n’était comparatif,
• avec un recul de 12 mois minimum, le taux de survie des nourrissons traités était de 97,56 %,
• le score de CHOP-INTEND était supérieur ou égal à 40 chez 87,28 % des enfants,
• un peu plus de la moitié d’entre eux a présenté des effets indésirables en rapport avec le traitement.

Même si l’efficacité du Zolgensma^® est bien confirmée, le risque de complications liées à cette thérapie d’un genre nouveau et le manque de recul de ces études constituent des points d’attention.

Efficacy and safety of onasemnogene abeparvovec for the treatment of patients with spinal muscular atrophy type 1: A systematic review with meta-analysis. Fernandes BD, Krug BC, Rodrigues FD et al. PLoS One. 2024 May 7;19(5):e0302860.