Les récepteurs aux glucocorticoïdes sont utiles localement dans la DMD

Des chercheurs américains ont voulu mieux comprendre le fonctionnement et les effets de la corticothérapie au long cours dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) :

• le gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). codant le récepteur aux glucocorticoïdes a été invalidé dans un des modèles animaux de la DMD (la souris mdx52),
• les souris double knock-outTechnique permettant d’invalider un gène. ainsi créées ont été étudiées d’un point de vue physiologique (mesures de force et de fonction) et histologique (au niveau des fibres musculaires squelettiques mais aussi au niveau des cardiomyocytesCellules musculaires cardiaques.),
• le phénotype obtenu était beaucoup plus sévère que celui de la souris originelle.

Ces travaux plaident pour un effet protecteur de ce récepteur à l’état physiologique mais aussi dans le contexte de la DMD, comme observé en clinique.

The glucocorticoid receptor acts locally to protect dystrophic muscle and heart during disease. Oliver T, Nguyen NY, Tully CB et al. Dis Model Mech. 2024 May 1;17(5):dmm050397.