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Les résultats de l’évaluation de l’omigapil dans les dystrophies musculaires congénitales ont été publiés
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CALLISTO était un essai de phase IAu cours d’un essai clinique de phase I un médicament dont l’intérêt thérapeutique a été montré sur des modèles animaux et/ou cellulaires (essais précliniques) est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, afin d’évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose (Comment le futur traitement est-il absorbé et éliminé ? Comment se fait sa répartition dans les organes ? Est-il toxique et à quelles doses ? Existe-t-il des effets secondaires ?). visant à évaluer l’innocuité, la tolérance et la pharmacocinétiqueLa pharmacocinétique étudie le devenir d’un médicament dans l’organisme : comment est-il absorbé (quelle quantité, à quelle vitesse…) ? Comment diffuse-t-il dans l’organisme (quelle quantité, à quelle vitesse…) ? Comment est-il transformé, puis éliminé (par le foie, par le rein…) ? L’étude de la pharmacocinétique est utilisée dans les essais cliniques de phase I afin de déterminer la dose maximale tolérée du médicament à utiliser lors de futurs essais cliniques de phase II, III ou IV de ce médicament. de l’omigapil pendant 12 semaines chez 20 enfants atteints de dystrophie musculaire congénitale (DMC) liée à COL6 ou à LAMA2.
Les résultats de l’étude publiés cette année ont montré une bonne tolérance et un profil pharmacocinétique favorable du produit chez ces enfants. Cependant, aucune efficacité éventuelle du produit n’a pu être mise en évidence, du fait certainement, pour les auteurs, de la brièveté de l’essai.
Pour rappel, en 2021, Santhera Pharmaceuticals avait annoncé l’arrêt du développement de cette molécule.
Omigapil Community Statement
Site internet Cure CMD, consulté le 7/09/2021 (en anglais)
Voir aussi « DMC : l’omigapil, c’est fini ! »