Un nouveau modèle murin de la dystrophie musculaire de Becker

Des chercheurs canadiens ont mis au point un nouveau modèle de souris délété partiellement pour le gèneSéquence d’ADN constituant une unité d’information génétique. Un gène code une protéine assurant une fonction précise. Le gène contient des séquences codantes (exons) et des séquences non codantes (introns). codant la dystrophineProtéine large du sarcolemme. La myopathie de Duchenne (DMD) est une maladie résultant d’une déficience du gène de la dystrophine. (gène DMD) dans le but de mimer la dystrophie musculaire de Becker :

• une délétionPerte d’un fragment d’ADN (ou d’un gène). en phase allant des exons 52 à 55 a été recréée chez l’animal grâce à une approche de type CRISPR-Cas9 (édition génomique),
• la souris mutante n’exprimait pas de phénomènes pathologiques jusqu’à la 52^ème semaine, tant au niveau des muscles squelettiquesVoir muscles striés. que du muscle cardiaque,
• au-delà de cette période, des perturbations de l’homéostasie musculaire et des lésions entrainées à l’exercice physique ont été observées,

Ce nouveau modèle murin semble proche de la pathologie humaine (BMD) et pourra servir pour la mise au point de protocoles thérapeutiques dans cette maladie.

Generation and characterization of a novel mouse model of Becker Muscular Dystrophy with a deletion of exons 52 to 55. Perillat LOM, Wong TWY, Maino E et al. Dis Model Mech. 2024 Aug.